39,927 matches
-
pacient este sensibil în cazul în care oricare dintre mutațiile individuale este sensibilă. ... III. Obiectivele terapiei cu migalastat în boala Fabry (anexa 1, anexa 2): ● ameliorarea simptomatologiei și ● prevenirea complicațiilor tardive ale bolii Fabry. ● Rezultatele terapiei cu migalastat privind funcția renală: În studiul de fază 3 (ATTRACT) cu tratament anterior cu TSE (terapia de substituție enzimatică), funcția renală a rămas stabilă pe parcursul celor 18 luni de tratament cu Migalastat. În studiul de fază 3 (FACETS) fără tratament anterior cu TSE
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
migalastat în boala Fabry (anexa 1, anexa 2): ● ameliorarea simptomatologiei și ● prevenirea complicațiilor tardive ale bolii Fabry. ● Rezultatele terapiei cu migalastat privind funcția renală: În studiul de fază 3 (ATTRACT) cu tratament anterior cu TSE (terapia de substituție enzimatică), funcția renală a rămas stabilă pe parcursul celor 18 luni de tratament cu Migalastat. În studiul de fază 3 (FACETS) fără tratament anterior cu TSE și în faza de extensie deschisă: Funcția renală a rămas stabilă pe parcursul a până la 5
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
tratament anterior cu TSE (terapia de substituție enzimatică), funcția renală a rămas stabilă pe parcursul celor 18 luni de tratament cu Migalastat. În studiul de fază 3 (FACETS) fără tratament anterior cu TSE și în faza de extensie deschisă: Funcția renală a rămas stabilă pe parcursul a până la 5 ani de tratament cu migalastat. ● Rezultatele privind funcția cardiacă Indexul masei ventriculului stâng (IMVS): După 18 luni de tratament cu Migalastat, în studiul de fază 3 (ATTRACT) cu tratament anterior cu
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
anterior TSE și în studiul de fază 3 (FACETS) fără tratament anterior cu TSE: tratamentul cu Migalastat a dus la scăderi semnificative din punct de vedere statistic ale concentrațiilor plasmatice de lyso-Gb3 și ale incluziunilor GL-3 în capilarele interstițiale renale la pacienții cu mutații sensibile. ● Pe parcursul celor 12 luni de tratament cu Migalastat au fost observate reduceri calitative ale concentrațiilor GL-3 în mai multe tipuri de celule renale: podocite, celule mezangiale și, respectiv, celule endoteliale glomerulare. ● Criterii clinice
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
de lyso-Gb3 și ale incluziunilor GL-3 în capilarele interstițiale renale la pacienții cu mutații sensibile. ● Pe parcursul celor 12 luni de tratament cu Migalastat au fost observate reduceri calitative ale concentrațiilor GL-3 în mai multe tipuri de celule renale: podocite, celule mezangiale și, respectiv, celule endoteliale glomerulare. ● Criterii clinice compuse: În studiul cu tratament anterior TSE, o analiză a criteriilor clinice compuse, constând din evenimente renale, cardiace și cerebrovasculare sau deces, a evidențiat o frecvență a evenimentelor observate în
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
observate reduceri calitative ale concentrațiilor GL-3 în mai multe tipuri de celule renale: podocite, celule mezangiale și, respectiv, celule endoteliale glomerulare. ● Criterii clinice compuse: În studiul cu tratament anterior TSE, o analiză a criteriilor clinice compuse, constând din evenimente renale, cardiace și cerebrovasculare sau deces, a evidențiat o frecvență a evenimentelor observate în grupul de tratament cu Migalastat de 29%, comparativ cu 44% în grupul TSE, pe o durată de 18 luni. ● Scala de evaluare a simptomelor gastrointestinale: tratamentul cu
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
trebuie înghițite întregi. Capsulele nu trebuie tăiate, sfărâmate sau mestecate. Durata tratamentului cu migalastat: este indefinită, în principiu, pe tot parcursul vieții. ... V. Criterii de excludere din tratamentul cu migalastat (anexa 1, anexa 2) ● Se recomandă monitorizarea periodică a funcției renale, a parametrilor ecocardiografici și a markerilor biochimici (o dată la 6 luni) la pacienții care au început tratamentul cu migalastat sau care au fost trecuți la acest tratament. ● În cazul unei deteriorări clinice semnificative, trebuie avută în vedere evaluarea clinică
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
cu migalastat Evaluare Obiective, criterii și mijloace Periodicitatea evaluării, Recomandări Generală Date demografice Activitatea enzimatică Genotip Anamneza și ex. clinic obiectiv (greutate, înălțime) Pedigree-ul clinic inițial inițial inițial inițial, la fiecare 6 luni*) inițial, actualizat la fiecare 6 luni Renală Creatinină, uree serică Inițial, la fiecare 6 luni*) Proteinurie/24 ore sau raport proteinurie/creatininurie din probă random Inițial, la fiecare 6 luni*) Rata filtrării glomerulare (cl.creatininic) Inițial, la fiecare 6 luni*) Dializă, transplant (da/nu) Inițial, la fiecare 6 luni*) Cardiovasculară Tensiunea
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
de sănătate mos-36 (SF-36) Chestionar PedsQL (copii) Inițial, la fiecare 6 luni*) Inițial, la fiecare 6 luni*) Inițial, la fiecare 6 luni*) Efecte adverse ale terapiei Monitorizare continuă Notă *) Evaluare necesară la modificare schemei terapeutice sau la apariția unor complicații/evenimente renale, cardiovasculare sau cerebrovasculare Evaluarea și monitorizarea pacienților cu boală Fabry ce nu beneficiază de tratament cu MIGALASTAT se face conform criteriilor și mijloacelor expuse la punctul VI, dar cu periodicitate anuală. ... VII. Măsuri terapeutice adjuvante și preventive pentru cele mai
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
de tratament cu MIGALASTAT se face conform criteriilor și mijloacelor expuse la punctul VI, dar cu periodicitate anuală. ... VII. Măsuri terapeutice adjuvante și preventive pentru cele mai importante manifestări ale bolii Fabry Domeniu de patologie Manifestări Tratament adjuvant și profilactic Renală Proteinurie Inhibitori ai ECA sau blocanți ai receptorilor de angiotensină; Uremie Dializă sau transplant renal (donator cu boală Fabry exclus); Cardiovasculară Hipertensiune arterială Inhibitori ai ECA, blocanți ai canalelor de calciu pentru combaterea disfuncției endoteliale și a vasospasmului;; Hiperlipidemie Statine
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
cu periodicitate anuală. ... VII. Măsuri terapeutice adjuvante și preventive pentru cele mai importante manifestări ale bolii Fabry Domeniu de patologie Manifestări Tratament adjuvant și profilactic Renală Proteinurie Inhibitori ai ECA sau blocanți ai receptorilor de angiotensină; Uremie Dializă sau transplant renal (donator cu boală Fabry exclus); Cardiovasculară Hipertensiune arterială Inhibitori ai ECA, blocanți ai canalelor de calciu pentru combaterea disfuncției endoteliale și a vasospasmului;; Hiperlipidemie Statine; Bloc A-V de grad înalt, bradicardie sau tahiaritmii severe Cardiostimulare permanentă Stenoze coronariene semnificative
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
clinic .......... Data confirmării diagnosticului .......... Metoda de diagnostic utilizată: – determinarea activității alfa-galactozidazei plasmatice și leucocitare - valori .......... (valori de referință ale laboratorului ..........) Se anexează în copie buletinul de analiză) ... – Analiza ADN: mutația identificată .......... Se anexează în copie buletinul de analiză) ... ... 3. Evaluarea renală Data ....................... Creatinina serică .......... Uree serică ................ Proteinurie ................ Creatininurie .............. Clearance creatininic ...... Dializă Da Nu Transplant renal Da Nu ... 4. Evaluarea cardiovasculară Data ....................... Tensiunea arterială ........ Cardiomiopatie hipertrofică Da Nu Aritmii Da Nu Angor Da Nu Infarct miocardic Da Nu Insuficiență cardiacă congestivă Da
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
valori .......... (valori de referință ale laboratorului ..........) Se anexează în copie buletinul de analiză) ... – Analiza ADN: mutația identificată .......... Se anexează în copie buletinul de analiză) ... ... 3. Evaluarea renală Data ....................... Creatinina serică .......... Uree serică ................ Proteinurie ................ Creatininurie .............. Clearance creatininic ...... Dializă Da Nu Transplant renal Da Nu ... 4. Evaluarea cardiovasculară Data ....................... Tensiunea arterială ........ Cardiomiopatie hipertrofică Da Nu Aritmii Da Nu Angor Da Nu Infarct miocardic Da Nu Insuficiență cardiacă congestivă Da Nu Electrocardiogramă Da Nu Ecocardiografie Da Nu Investigații/intervenții cardiace semnificative Da Nu ... 5. Evaluarea
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
administrarea concomitentă cu un IECA, tratamentul cu Sacubitrilum/Valsartanum nu trebuie inițiat timp de cel puțin 36 ore de la întreruperea administrării tratamentului cu IECA. ... – Dacă pacienții prezintă probleme de tolerabilitate (tensiune arterială sistolică ≤ 95 mmHg, hipotensiune arterială simptomatică, hiperpotasemie, disfuncție renală), se recomandă reducerea dozei dacă nu s-a început cu doza minimă, ajustarea dozelor din medicamentele administrate concomitent, reducerea temporară a dozei sau întreruperea definitivă a administrării. ... – Tratamentul cu Sacubitrilum/Valsartanum nu trebuie inițiat la pacienții cu insuficiență hepatică severă, ciroză
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
evoluția clinică a pacientului. Pentru menținerea beneficiilor clinice, tratamentul cu Sacubitrilum/Valsartanum trebuie continuat pentru pacienții a căror fracție de ejecție se ameliorează în urma tratamentului (inclusiv dacă fracția de ejecție este peste 40%, sub tratament). Administrarea la pacienții cu insuficiență renală: – la pacienții cu insuficiență renală moderată (rată de filtrare glomerulară estimată [eGFR] 60-90 ml/min/1,73 mp) nu este necesară ajustarea dozei; ... – la pacienții cu insuficiență renală moderată (eGFR 30-60 ml/min/1,73 mp) trebuie avută în vedere o doză inițială de 24 mg/26
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
menținerea beneficiilor clinice, tratamentul cu Sacubitrilum/Valsartanum trebuie continuat pentru pacienții a căror fracție de ejecție se ameliorează în urma tratamentului (inclusiv dacă fracția de ejecție este peste 40%, sub tratament). Administrarea la pacienții cu insuficiență renală: – la pacienții cu insuficiență renală moderată (rată de filtrare glomerulară estimată [eGFR] 60-90 ml/min/1,73 mp) nu este necesară ajustarea dozei; ... – la pacienții cu insuficiență renală moderată (eGFR 30-60 ml/min/1,73 mp) trebuie avută în vedere o doză inițială de 24 mg/26 mg x 2/zi; ... – la pacienții
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
inclusiv dacă fracția de ejecție este peste 40%, sub tratament). Administrarea la pacienții cu insuficiență renală: – la pacienții cu insuficiență renală moderată (rată de filtrare glomerulară estimată [eGFR] 60-90 ml/min/1,73 mp) nu este necesară ajustarea dozei; ... – la pacienții cu insuficiență renală moderată (eGFR 30-60 ml/min/1,73 mp) trebuie avută în vedere o doză inițială de 24 mg/26 mg x 2/zi; ... – la pacienții cu insuficiență renală severă (eGFR <30 ml/min/1,73 mp) se recomandă precauții și o doză inițială de 24 mg/26 mg x
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
de filtrare glomerulară estimată [eGFR] 60-90 ml/min/1,73 mp) nu este necesară ajustarea dozei; ... – la pacienții cu insuficiență renală moderată (eGFR 30-60 ml/min/1,73 mp) trebuie avută în vedere o doză inițială de 24 mg/26 mg x 2/zi; ... – la pacienții cu insuficiență renală severă (eGFR <30 ml/min/1,73 mp) se recomandă precauții și o doză inițială de 24 mg/26 mg x 2/zi, conform RCP. ... ... V. Monitorizarea tratamentului La inițierea tratamentului sau în timpul creșterii dozei trebuie monitorizată regulat tensiunea arterială. Dacă apare hipotensiune arterială
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
întreruperea administrării de Sacubitrilum/Valsartanum. Pe parcursul tratamentului este recomandată monitorizarea tensiunii arteriale și a valorilor serice ale potasiului și creatininei. Monitorizarea valorilor potasiului plasmatic este recomandată mai ales la pacienții care prezintă factori de risc pentru aceasta, cum sunt insuficiență renală, diabet zaharat sau hipoaldosteronism, cei care au un regim alimentar cu conținut ridicat de potasiu sau cărora li se administrează antagoniști de mineralocorticoizi. Dacă pacienții prezintă hiperpotasemie semnificativă din punct de vedere clinic, sau valorile plasmatice ale potasiului sunt >5,4
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
de sarcină (pentru femeile de vârstă fertilă) ... – Ag HBs, Ac anti-HBc, iar în cazul în care cel puțin unul din acești parametri este pozitiv se efectuează viremia VHB ... – Ac anti citomegalovirus IGM - la pacienții cu transplant ... – Bolile asociate (pulmonare, cardiace, renale etc) impun consultarea și evaluarea contraindicațiilor din punct de vedere al specialității respective pentru introducerea tratamentului antiviral. ... – Evaluarea și înregistrarea corectă și completă a medicamentelor utilizate de pacient în vederea evitării contraindicațiilor sau interacțiunilor medicamentoase (vezi Rezumatul Caracteristicilor Produselor sau
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
puncte ... – Cancerele hepatice tratate prin rezecție, ablație, TACE la mai puțin de 6 luni de la procedură sau dacă sunt semne (CT/IRM) de activitate/recidivă post procedură. ... – Afecțiuni maligne extrahepatice care nu beneficiază de tratament cu potențial curativ ... – Pacienți cu insuficiență renală cronică severă (e GFR < 30ml/min/1,73 mp) sau pacienți cu insuficiență renală cronică în stadiul terminal care necesită hemodializă. În RCP-ul produsului este specificat faptul că "nu există suficiente date legate de tratamentul pacienților cu insuficiență renală în stadiul terminal
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
de 6 luni de la procedură sau dacă sunt semne (CT/IRM) de activitate/recidivă post procedură. ... – Afecțiuni maligne extrahepatice care nu beneficiază de tratament cu potențial curativ ... – Pacienți cu insuficiență renală cronică severă (e GFR < 30ml/min/1,73 mp) sau pacienți cu insuficiență renală cronică în stadiul terminal care necesită hemodializă. În RCP-ul produsului este specificat faptul că "nu există suficiente date legate de tratamentul pacienților cu insuficiență renală în stadiul terminal și nu a fost studiat la pacienții cu dializă cronică. Medicamentul
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
Pacienți cu insuficiență renală cronică severă (e GFR < 30ml/min/1,73 mp) sau pacienți cu insuficiență renală cronică în stadiul terminal care necesită hemodializă. În RCP-ul produsului este specificat faptul că "nu există suficiente date legate de tratamentul pacienților cu insuficiență renală în stadiul terminal și nu a fost studiat la pacienții cu dializă cronică. Medicamentul poate fi utilizat la acești pacienți în absența altor opțiuni terapeutice". Deci această contraindicație poate fi considerată o contraindicație relativă. Medicul prescriptor și pacientul își asumă
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
terapeutic deoarece tratamentul cu azacitidină este asociat cu citopenii, mai ales pe perioada primelor două cicluri. ... – evaluarea cardiopulmonară înainte de tratament și pe durata tratamentului este necesară la pacienții cu antecedente cunoscute de boală cardiovasculară sau pulmonară. ... – funcția hepatică ... – funcția renală ... – semnele și simptomele de hemoragie (gastrointestinală și intracraniană) trebuie monitorizate la pacienți, în special la cei cu trombocitopenie preexistentă sau asociată tratamentului. ... ... b. Investigații pe parcursul tratamentului – hematologie - sânge periferic ... – hemograma la 2 - 3 zile (sau la indicație) ... – tablou sanguin
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]
-
toxicității inacceptabile. ... 3. Atenționări și precauții speciale pentru utilizare Azacitidina pentru administrare orală nu trebuie utilizata în mod interschimbabil cu azacitidina injectabilă din cauza diferențelor de expunere, dozare și a schemei de tratament. Azacitidina poate fi administrata pacienților cu insuficiență renală ușoară, moderată sau severă fără ajustarea dozei inițiale. Nu se recomandă ajustări ale dozei la pacienții cu vârsta peste 65 ani sau la pacienții cu insuficiență hepatică ușoară (bilirubină totală (BT) < limita superioară a valorilor normale (LSVN) și aspartat aminotransferază
ANEXĂ din 21 decembrie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/277949]