143,083 matches
-
a cazurilor (AEE tipul 1 și 2) de deficiența de C1-inhibitor esterază (C1-INH) (AEE-C1-INH), o serin protează cu rol în inhibarea sistemului complement și de contact. În tipul 3 de AEE valorile serice ale C1-INH sunt normale (AEE-nC1-INH), iar tabloul clinic, aproape identic cu cel din AEE tipul 1 și 2, este determinat de mutații survenite la nivelul genei factorului de coagulare FXII, a angiopoietinei1, a plasminogenului, a kininogenului1, a mioferlinei sau a genei HS3OST6. În unele cazuri de AEE-nC1-INH cauza
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
începerea tratamentului, apoi la 6 luni și apoi anual sau ori de căte ori este nevoie. ... 4. Criterii de excludere din tratament Nu beneficiază de tratament cu Lanadelumab pacienții cu hipersensibilitate la substanța activă sau excipienții produsului. Nu există date clinice disponibile privind utilizarea Lanadelumab la pacienții cu AEE-nC1-INH. Deoarece există doar un număr limitat de cazuri cu administrarea Lanadelumab în perioada de sarcină, se recomandă evitarea utilizării lui în timpul sarcinii În rarele cazuri în care răspunsul la Lanadelumab nu
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
Tabelul 1). Interacțiunea complexă dintre acești factori prognostici influențează dezvoltarea și rata de creștere a masei chistice, iar efectul lor cumulativ asupra fenotipului bolii legat de progresie poate fi evaluat prin intermediul celor mai importante două metode validate în studii clinice: volumul total renal ajustat pentru înălțime și vârstă (clasificarea Mayo) și rata de declin a funcției renale. Tabelul 1. Factori prognostici asociați cu severitatea și evoluția rapidă a BPRTAD: Categorie factor prognostic Tip factor prognostic Demografici Genul masculin Genetici Mutația
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
baza determinărilor creatinei serice în decursul unui an • ratei de creștere a volumului total renal prin evaluare IRM sau CT la 3 ani, utilizând clasificarea Mayo Tabelul 7. Recomandări generale de monitorizare Tip monitorizare Criterii și mijloace Periodicitate Generală Examen clinic complet Monitorizare specifică: diureză, greutate corporală, semne și simptome injurie hepatică, hipovolemie, hipernatremie, gută. Inițial și la fiecare reevaluare Educare pacienți pentru monitorizare volum urinar și greutății corporale Permanent Educare pacienți pentru monitorizare și raportare semne și simptome asociate cu
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
creatinină/uree Inițial la 2 săptămâni, respectiv 4 săptămâni de la inițierea Tolvaptanului, apoi lunar până la 18 luni și ulterior la fiecare 3 luni AST, ALT, bilirubină totală Sodiu plasmatic Hemogramă Variabil, în funcție de stadiul BCR sau de situația clinică Examen de urină: sumar ,sediment, proteinurie/24h La fiecare evaluare Imagistică Ecografie abdomino-pelvină Inițial, la fiecare 6 luni și în caz de necesitate IRM sau CT abdomino-pelvin nativ La fiecare 3 ani Abrevieri: RFGe- rată de filtrare glomerulară estimată; AST- aspartataminotransferaza
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
Oprirea temporară: • În cazul confirmării valorilor susținut crescute sau în creștere ale transaminazelor < 2 ori a limitei superioare a valorii normale (LSVN). Dacă la 48-72h de la oprirea temporară a Tolvaptanului se observă creșterile semnificative (≥ 3 ori LSVN) și/sau simptomele clinice de afectare hepatică se recomandă oprirea permanentă a medicamentului. Dacă la 48-72h de la oprirea temporară a Tolvaptanului, valorile ALT și AST se mențin < 3 ori valoarea LSVN sau se normalizează, tratamentul poate fi continuat cu precauție, cu monitorizare frecventă
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
tumori cu secreție ectopică de ACTH, unei tumori benigne sau maligne suprarenale secretante de cortisol sau unei hiperplazii suprarenale ACTH independente. ... II. Criterii de includere și excludere 1. Categorii de pacienți eligibili a) Pacient cu cel puțin unul din semnele clinice de sindrom Cushing: redistribuție centripetă a țesutului adipos, facies pletoric, vergeturi violacee, fragilitate vasculară, hipertensiune arterială, hipogonadism, hirsutism la femei, depresie, miopatie proximală, osteoporoză și risc de fracturi de fragilitate și ... b) Diagnostic de sindrom Cushing endogen certificat prin prezenta
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
limita superioară a valorilor normale, testele funcționale hepatice trebuie monitorizate mai frecvent, iar doza zilnică trebuie redusă cu cel puțin 200 mg. ... 3. Monitorizarea intervalului QTc – EKG trebuie repetat în decurs de o săptămână după începerea tratamentului ... – Ulterior, conform indicațiilor clinice. ... – În cazul administrării concomitente a unui medicament cu efect cunoscut de creștere a intervalului QTc, se recomandă monitorizarea prin EKG. ... ... ... VII. Criterii pentru întreruperea tratamentului – Lipsa normalizării cortizolului liber urinar/cortizolului seric după 1 lună de doza maximă de 1200 mg/zi
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
nivelul genei SMN1 din cromozomul 5q, genă ce codifică proteina SMN (survival motor neuron). O a doua genă, SMN2, situată în apropierea SNM1, este responsabilă pentru o mică parte din producția de proteină SMN. AMS prezintă un spectru de manifestări clinice ale bolii, severitatea mai mare a afecțiunii fiind corelată cu numărul mai mic de copii ale genei SMN2 și cu vârsta mai mică în momentul debutului simptomelor. I. Indicație terapeutică Risdiplam este indicat pentru tratamentul amiotrofiei spinale (atrofie musculară spinală
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
SMN2 și cu vârsta mai mică în momentul debutului simptomelor. I. Indicație terapeutică Risdiplam este indicat pentru tratamentul amiotrofiei spinale (atrofie musculară spinală, AMS) 5q la pacienți cu vârsta de 2 luni și peste (minim 2 luni), cu un diagnostic clinic de AMS tip 1, tip 2 sau tip 3, cu una până la patru copii ale genei SMN2. ... II. Criterii pentru includerea unui pacient în tratament Decizia de tratament trebuie să se bazeze pe o evaluare individualizată, realizată de un
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
tratament Decizia de tratament trebuie să se bazeze pe o evaluare individualizată, realizată de un specialist cu experiență în managementul pacienților cu AMS, cu privire la beneficiile tratamentului pentru pacienți, în raport cu riscurile potențiale ale tratamentului cu risdiplam. Evaluarea clinică inițială se va realiza în condiții de stare stabilă a pacientului, fără afecțiuni intercurente, pentru a reflecta corect situația funcției motorii și respiratorii. II.A. Criterii de includere în tratament Pacienți cu AMS Tip 1, Tip 2 si Tip 3 a
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
și ameliorarea funcției respiratorii, (evitarea ventilației asistate permanente sau prelungirea timpului până la apariția necesității unei ventilații asistate permanente). ... b. Criterii de inițiere a tratamentului Se consideră eligibili pentru inițierea tratamentului cu risdiplam pacienții care îndeplinesc cumulativ următoarele criterii: • diagnostic clinic de AMS fenotipurile 1, 2 sau 3 • confirmarea genetica a bolii prin prezența unei mutații (deleții) homozigote sau heterozigote compusă a genei 5q SMN1. • existența unui număr între 1 și 4 copii ale genei SMN2. • pacienți cu vârsta de doua
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
a fertilității cu pacienții de sex masculin având potențial fertil. Efectele risdiplam asupra fertilității masculine nu au fost investigate la om. Toxicitate retiniană Efectele risdiplam asupra structurii retinei, observate în studiile de siguranță nonclinice nu au fost observate în studiile clinice la pacienții cu AMS. Cu toate acestea, studiile pe termen lung sunt încă limitate. Prin urmare, relevanța clinică a acestor rezultate nonclinice pe termen lung nu a fost stabilită. Utilizarea cu terapie genică pentru AMS Eficacitatea tratamentului cu risdiplam, atunci
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
unor situații care pot fi documentate. Pacientul sau reprezentantul său legal (în cazul minorilor) nu mai dorește administrarea tratamentului și își retrage consimțământul. ... VII.B. Specifice Pacienți cu AMS Tip 1 Se va lua în considerare întreruperea tratamentului dacă la evaluarea clinică obiectivă efectuată dupa 24 luni de tratament se constată că apare o scădere semnificativă a funcției motorii (măsurată cu Scala HINE secțiunea 2) sau respiratorie (măsurată prin schimbări în suportul ventilator). • Se consideră semnificativă o scădere a funcției motorii sau
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
ventilației asistate (invazivă sau noninvazivă) permanente (>16 h/zi, > 21 de zile consecutive, ventilație continua sau traheostomie, în absența unui episod acut reversibil). Pacienți cu AMS Tip 2 sau Tip 3 Se va lua în considerare întreruperea tratamentului dacă la evaluarea clinică obiectivă efectuată dupa 24 luni de tratament: 1) Nu se produce o îmbunătățire de >3 puncte pe scala Hammersmith Functional Motor Scale Expanded for SMA (HFMSE). • La pacienții care au capacitatea de a merge se va lua în considerare suplimentar
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
reînnoită doar dacă se modifică schema terapeutică sau medicul curant. În restul situațiilor declarația de consimțământ se întocmește o singură dată. ... Centre acreditate în derularea programului național de boli rare- componenta P6.24 amiotrofia spinală: Centre pentru pacienții AMS pediatrici: – Spitalul Clinic de Psihiatrie “Prof.Dr Alexandru Obregia” Bucuresti-Sectia Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic pentru Copii “ Dr Victor Gomoiu” București- Secția Clinică de Neurologie Pediatrică; ... – Centrul Național Clinic de Recuperare Neuropsihomotorie Dr Nicolae Robanescu Bucuresti ... – Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii Cluj-Napoca
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
situațiilor declarația de consimțământ se întocmește o singură dată. ... Centre acreditate în derularea programului național de boli rare- componenta P6.24 amiotrofia spinală: Centre pentru pacienții AMS pediatrici: – Spitalul Clinic de Psihiatrie “Prof.Dr Alexandru Obregia” Bucuresti-Sectia Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic pentru Copii “ Dr Victor Gomoiu” București- Secția Clinică de Neurologie Pediatrică; ... – Centrul Național Clinic de Recuperare Neuropsihomotorie Dr Nicolae Robanescu Bucuresti ... – Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii Cluj-Napoca- Secția Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii “Louis
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
dată. ... Centre acreditate în derularea programului național de boli rare- componenta P6.24 amiotrofia spinală: Centre pentru pacienții AMS pediatrici: – Spitalul Clinic de Psihiatrie “Prof.Dr Alexandru Obregia” Bucuresti-Sectia Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic pentru Copii “ Dr Victor Gomoiu” București- Secția Clinică de Neurologie Pediatrică; ... – Centrul Național Clinic de Recuperare Neuropsihomotorie Dr Nicolae Robanescu Bucuresti ... – Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii Cluj-Napoca- Secția Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii “Louis Turcanu” Timișoara- Secția Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
național de boli rare- componenta P6.24 amiotrofia spinală: Centre pentru pacienții AMS pediatrici: – Spitalul Clinic de Psihiatrie “Prof.Dr Alexandru Obregia” Bucuresti-Sectia Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic pentru Copii “ Dr Victor Gomoiu” București- Secția Clinică de Neurologie Pediatrică; ... – Centrul Național Clinic de Recuperare Neuropsihomotorie Dr Nicolae Robanescu Bucuresti ... – Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii Cluj-Napoca- Secția Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii “Louis Turcanu” Timișoara- Secția Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic de Pediatrie Sibiu- Compartiment Neurologie
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
pentru pacienții AMS pediatrici: – Spitalul Clinic de Psihiatrie “Prof.Dr Alexandru Obregia” Bucuresti-Sectia Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic pentru Copii “ Dr Victor Gomoiu” București- Secția Clinică de Neurologie Pediatrică; ... – Centrul Național Clinic de Recuperare Neuropsihomotorie Dr Nicolae Robanescu Bucuresti ... – Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii Cluj-Napoca- Secția Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii “Louis Turcanu” Timișoara- Secția Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic de Pediatrie Sibiu- Compartiment Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Constanta- Compartiment Neurologie
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
Psihiatrie “Prof.Dr Alexandru Obregia” Bucuresti-Sectia Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic pentru Copii “ Dr Victor Gomoiu” București- Secția Clinică de Neurologie Pediatrică; ... – Centrul Național Clinic de Recuperare Neuropsihomotorie Dr Nicolae Robanescu Bucuresti ... – Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii Cluj-Napoca- Secția Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii “Louis Turcanu” Timișoara- Secția Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic de Pediatrie Sibiu- Compartiment Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Constanta- Compartiment Neurologie Pediatrica ... Centre pentru pacienții AMS adulți: – Institutul
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic pentru Copii “ Dr Victor Gomoiu” București- Secția Clinică de Neurologie Pediatrică; ... – Centrul Național Clinic de Recuperare Neuropsihomotorie Dr Nicolae Robanescu Bucuresti ... – Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii Cluj-Napoca- Secția Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii “Louis Turcanu” Timișoara- Secția Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic de Pediatrie Sibiu- Compartiment Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Constanta- Compartiment Neurologie Pediatrica ... Centre pentru pacienții AMS adulți: – Institutul Clinic Fundeni- Sectia Clinica de
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
Victor Gomoiu” București- Secția Clinică de Neurologie Pediatrică; ... – Centrul Național Clinic de Recuperare Neuropsihomotorie Dr Nicolae Robanescu Bucuresti ... – Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii Cluj-Napoca- Secția Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii “Louis Turcanu” Timișoara- Secția Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic de Pediatrie Sibiu- Compartiment Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Constanta- Compartiment Neurologie Pediatrica ... Centre pentru pacienții AMS adulți: – Institutul Clinic Fundeni- Sectia Clinica de Neurologie II ... – Spitalul Clinic de Urgență Prof. Dr Agrippa
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
de Neurologie Pediatrică; ... – Centrul Național Clinic de Recuperare Neuropsihomotorie Dr Nicolae Robanescu Bucuresti ... – Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii Cluj-Napoca- Secția Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii “Louis Turcanu” Timișoara- Secția Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic de Pediatrie Sibiu- Compartiment Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Constanta- Compartiment Neurologie Pediatrica ... Centre pentru pacienții AMS adulți: – Institutul Clinic Fundeni- Sectia Clinica de Neurologie II ... – Spitalul Clinic de Urgență Prof. Dr Agrippa Ionescu Balotesti- Secția Clinică Neurologie
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
Neuropsihomotorie Dr Nicolae Robanescu Bucuresti ... – Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii Cluj-Napoca- Secția Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii “Louis Turcanu” Timișoara- Secția Clinică de Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic de Pediatrie Sibiu- Compartiment Neurologie Pediatrica ... – Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Constanta- Compartiment Neurologie Pediatrica ... Centre pentru pacienții AMS adulți: – Institutul Clinic Fundeni- Sectia Clinica de Neurologie II ... – Spitalul Clinic de Urgență Prof. Dr Agrippa Ionescu Balotesti- Secția Clinică Neurologie ... – Spitalul Clinic Municipal Cluj-Napoca- Secția Clinică Neurologie ... – Spitalul
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]