4,167 matches
-
anticorpi mari și susținute este considerată multifactorială . Titrurile de anticorpi trebuie să fie monitorizate în mod regulat . 3 Sindromul nefrotic temporar , care a dispărut în timpul întreruperii temporare a TSE a fost observat la un pacient cu boală Pompe cu debut infantil căruia i- a fost administrată foarte frecvent doza de AGA umană recombinată ( 10 mg/ kg de 5 ori pe săptămână ) pe o perioadă îndelungată . 4. 5 Interacțiuni cu alte medicamente și alte forme de interacțiune Nu au fost efectuate studii
Ro_661 () [Corola-website/Science/291420_a_292749]
-
alăptarea Myozyme nu trebuie să fie administrat în timpul sarcinii dacă nu este absolut necesar . 4. 7 Efecte asupra capacității de a conduce vehicule și de a folosi utilaje 4. 8 Reacții adverse În studiile clinice , 39 de pacienți cu debut infantil al bolii au fost tratați cu Myozyme timp de peste trei ani ( 168 de săptămâni cu o medie de 121 săptămâni ; vezi secțiunea 5. 1 ) . Majoritatea evenimentelor adverse raportate la acești 39 de pacienți s- au datorat manifestărilor bolii Pompe și
Ro_661 () [Corola-website/Science/291420_a_292749]
-
includ boală de stocare a glicogenului de tip II ( BSG- II ) , deficiență de maltază acidă ( DMA ) și glicogenoză de tip II . Prezentarea clinică a bolii Pompe poate fi descrisă ca având un spectru care cuprinde de la o formă cu debut infantil și progresie rapidă ( apariția simptomelor bolii Pompe în general în timpul primului an de viață și o speranță de viață foarte scurtă ) până la o formă cu debut tardiv cu progresie mai puțin rapidă . Forma cu debut infantil a bolii Pompe este
Ro_661 () [Corola-website/Science/291420_a_292749]
-
o formă cu debut infantil și progresie rapidă ( apariția simptomelor bolii Pompe în general în timpul primului an de viață și o speranță de viață foarte scurtă ) până la o formă cu debut tardiv cu progresie mai puțin rapidă . Forma cu debut infantil a bolii Pompe este caracterizată printr- o depunere masivă de glicogen la nivelul inimii și musculaturii scheletice determinând întotdeauna cardiomiopatie cu progresie rapidă , slăbiciune musculară generalizată și hipotonie . Dezvoltarea motorie încetează adesea complet sau , dacă se înregistrează progrese motorii , acestea
Ro_661 () [Corola-website/Science/291420_a_292749]
-
determinând întotdeauna cardiomiopatie cu progresie rapidă , slăbiciune musculară generalizată și hipotonie . Dezvoltarea motorie încetează adesea complet sau , dacă se înregistrează progrese motorii , acestea se pierd ulterior . Într- un studiu retrospectiv al istoricului natural la pacienți cu boală Pompe cu debut infantil ( n=168 ) , vârsta medie de apariție a simptomelor a fost de 2, 0 luni , iar vârsta medie a decesului a fost de 9, 0 luni . Ratele de supraviețuire Kaplan- Meier la 12 , 24 și 36 luni au fost de 26
Ro_661 () [Corola-website/Science/291420_a_292749]
-
a fost de 9, 0 luni . Ratele de supraviețuire Kaplan- Meier la 12 , 24 și 36 luni au fost de 26 % , 9 % și respectiv 7 % . A fost descrisă o formă atipică , cu progresie mai lentă a bolii Pompe cu debut infantil , care este caracterizată printr- o cardiomiopatie mai puțin severă și , în consecință , o perioadă de supraviețuire mai lungă . Forma cu debut tardiv a bolii Pompe se manifestă în timpul primei copilării , copilăriei , adolescenței și chiar la vârsta adultă , progresia sa fiind
Ro_661 () [Corola-website/Science/291420_a_292749]
-
severă și , în consecință , o perioadă de supraviețuire mai lungă . Forma cu debut tardiv a bolii Pompe se manifestă în timpul primei copilării , copilăriei , adolescenței și chiar la vârsta adultă , progresia sa fiind mult mai lentă decât a formei cu debut infantil . De obicei , este caracterizată prin prezența unei activități AGA reziduale suficiente pentru a preveni apariția cardiomiopatiei ; totuși , o afectare cardiacă a fost raportată la aproximativ 4 % din pacienții cu boală Pompe cu debut tardiv . Se estimează faptul că Myozyme restabilește
Ro_661 () [Corola-website/Science/291420_a_292749]
-
restabilește activitatea lizozomală AGA determinând stabilizarea sau restabilirea funcției musculaturii cardiace și scheletice ( inclusiv a musculaturii respiratorii ) . Datorită efectului de barieră hemato- encefalică și dimensiunii enzimei , este puțin probabilă preluarea alfa alglucozidazei de către sistemul nervos central . Boala Pompe cu debut infantil ; studiu clinic pe pacienți cu vârsta de maxim 6 luni Siguranța și eficacitatea Myozyme au fost evaluate într- un studiu clinic pivot , randomizat , deschis , cu control istoric , la 18 pacienți cu boală cu debut infantil , neventilați , cu vârsta de 6
Ro_661 () [Corola-website/Science/291420_a_292749]
-
central . Boala Pompe cu debut infantil ; studiu clinic pe pacienți cu vârsta de maxim 6 luni Siguranța și eficacitatea Myozyme au fost evaluate într- un studiu clinic pivot , randomizat , deschis , cu control istoric , la 18 pacienți cu boală cu debut infantil , neventilați , cu vârsta de 6 luni sau sub 6 luni în momentul inițierii tratamentului . Populația netratată a fost comparată cu populația studiului pivot și a derivat dintr- un studiu retrospectiv al istoricului natural ( n=42 ) la pacienți cu boală Pompe
Ro_661 () [Corola-website/Science/291420_a_292749]
-
vârsta de 6 luni sau sub 6 luni în momentul inițierii tratamentului . Populația netratată a fost comparată cu populația studiului pivot și a derivat dintr- un studiu retrospectiv al istoricului natural ( n=42 ) la pacienți cu boală Pompe cu debut infantil . Pacienții au fost randomizați în vederea administrării fie a 20 mg/ kg fie a 40 mg/ kg la interval de două săptămâni pe o perioadă de 52 săptămâni . După o perioadă minimă de 52 de săptămâni , 16 din acești 18 pacienți
Ro_661 () [Corola-website/Science/291420_a_292749]
-
de supraviețuire fără orice tip de suport ventilator , scăderea MVS , ameliorări ale parametrilor de creștere și obținerea unor progrese motorii . Pe baza acestor rezultate este recomandată doza de 20 mg/ kg la interval de două săptămâni . Boala Pompe cu debut infantil ; studiu clinic pe pacienți cu vârste de la 6 luni la 3, 5 ani Un al doilea studiu clinic deschis a evaluat de asemenea siguranța și eficacitatea Myozyme la 21 de pacienți prezentând în general o formă atipică a bolii Pompe
Ro_661 () [Corola-website/Science/291420_a_292749]
-
pe pacienți cu vârste de la 6 luni la 3, 5 ani Un al doilea studiu clinic deschis a evaluat de asemenea siguranța și eficacitatea Myozyme la 21 de pacienți prezentând în general o formă atipică a bolii Pompe cu debut infantil , cu vârste cuprinse între 6 luni și 3, 5 ani în momentul începerii tratamentului . Pacienților li s- au administrat 20 mg/ kg Myozyme la interval de 2 săptămâni timp de 52 de săptămâni , cu excepția a 8 pacienți care au primit
Ro_661 () [Corola-website/Science/291420_a_292749]
-
140 săptămâni ) , inclusiv 4 pacienți fără capacități motorii semnificative în oricare dintre pozițiile evaluate și 1 pacient cu numai capacitate funcțională de a sta în șezut la ultima evaluare în cadrul studiului . Marea majoritate a pacienților cu boală Pompe cu debut infantil , tratați cu Myozyme , prezintă o ameliorare a funcției cardiace , precum și stabilizarea sau ameliorarea parametrilor de creștere . Pacienții cu boală Pompe cu debut infantil care au înregistrat progrese motorii au prezentat o menținere mai bună a funcției motorii și un conținut
Ro_661 () [Corola-website/Science/291420_a_292749]
-
sta în șezut la ultima evaluare în cadrul studiului . Marea majoritate a pacienților cu boală Pompe cu debut infantil , tratați cu Myozyme , prezintă o ameliorare a funcției cardiace , precum și stabilizarea sau ameliorarea parametrilor de creștere . Pacienții cu boală Pompe cu debut infantil care au înregistrat progrese motorii au prezentat o menținere mai bună a funcției motorii și un conținut mai scăzut de glicogen în mușchiul cvadriceps la momentul intrării în studiu . Este demn de menționat faptul că un procent mai mare de
Ro_661 () [Corola-website/Science/291420_a_292749]
-
prezintă o corectare a cardiomiopatiei , măsurată prin modificări ale scorului Z MVS . Totalitatea datelor sugerează faptul că diagnosticarea și tratamentul precoce , în stadiul inițial al bolii , pot fi esențiale pentru obținerea celor mai bune rezultate la acești pacienți cu declanșare infantilă a bolii . Boala Pompe cu debut tardiv Un studiu clinic deschis a evaluat siguranța și eficacitatea Myozyme la 5 pacienți cu boală Pompe cu debut tardiv , cu vârste cuprinse între 5 și 15 ani în momentul începerii tratamentului . 9 deplasau
Ro_661 () [Corola-website/Science/291420_a_292749]
-
grup de pacienți , s- a observat de asemenea un răspuns variabil cu privire la funcția motorie . 5. 2 Proprietăți farmacocinetice Într- un studiu pivot ce a inclus 18 pacienți , farmacocinetica Myozyme a fost evaluată la 15 pacienți cu boală Pompe cu debut infantil ( toți cu vârste sub 6 luni la momentul începerii tratamentului ) cărora li s- au administrat doze de 20 mg/ kg sau 40 mg/ kg alfa alglucozidază prin perfuzii cu o durată de aproximativ 4 până la respectiv 6, 5 ore . Farmacocinetica
Ro_661 () [Corola-website/Science/291420_a_292749]
-
872, 5 μg• oră/ mL pentru grupurile care au primit doza de 20 mg/ kg și respectiv 40 mg/ kg . Farmacocinetica Myozyme a fost de asemenea evaluată într- un studiu separat la 21 de pacienți cu boală Pompe cu debut infantil ( toți cu vârste cuprinse între 6 luni și 3, 5 ani la momentul începerii tratamentului ) cărora li s- au administrat doze de 20 mg/ kg alfa alglucozidază . La 12 pacienți cu date disponibile , ASC∞ și Cmax au fost aproximativ echivalente
Ro_661 () [Corola-website/Science/291420_a_292749]
-
6- 15 ani , cărora li s- au administrat 20 mg/ kg alfa alglucozidază la interval de 2 săptămâni . Nu a fost nicio diferență între profilul farmacocinetic al Myozyme la pacienții cu debut tardiv al bolii comparativ cu pacienții cu debut infantil al bolii . 5. 3 Date preclinice de siguranță Pe baza studiilor de evaluare a siguranței farmacologice , a toxicității după administrarea de doză unică și după administrarea de doze repetate , datele preclinice nu au evidențiat nici un risc particular pentru om . 10
Ro_661 () [Corola-website/Science/291420_a_292749]
-
Excipienți : sodiu 0, 16 mg pentru o capsulă . 3 . FORMA FARMACEUTICĂ Capsule Capsule roz , mărimea 2 Diacomit este indicat pentru utilizare concomitentă cu clobazam și valproat , ca terapie adjuvantă a convulsiilor tonico- clonice generalizate refractare la pacienții cu epilepsie mioclonică infantilă severă ( EMIS , sindromul Dravet ) ale căror convulsii nu sunt controlate adecvat cu clobazam și valproat . 4. 2 Doze și mod de administrare Diacomit trebuie administrat numai sub supravegherea unui pediatru / neurolog pediatru cu experiență în diagnosticul și controlul terapeutic al
Ro_250 () [Corola-website/Science/291009_a_292338]
-
Excipienți : sodiu 0, 32 mg pentru o capsulă . 3 . FORMA FARMACEUTICĂ Capsule Capsule albe , mărimea 0 Diacomit este indicat pentru utilizare concomitentă cu clobazam și valproat , ca terapie adjuvantă a convulsiilor tonico- clonice generalizate refractare la pacienții cu epilepsie mioclonică infantilă severă ( EMIS , sindromul Dravet ) ale căror convulsii nu sunt controlate adecvat cu clobazam și valproat . 4. 2 Doze și mod de administrare Diacomit trebuie administrat numai sub supravegherea unui pediatru / neurolog pediatru cu experiență în diagnosticul și controlul terapeutic al
Ro_250 () [Corola-website/Science/291009_a_292338]
-
și sorbitol 2, 4 mg 3 . FORMA FARMACEUTICĂ Pulbere pentru suspensie orală Pulbere cristalină roz deschis Diacomit este indicat pentru utilizare concomitentă cu clobazam și valproat , ca terapie adjuvantă a convulsiilor tonico- clonice generalizate refractare la pacienții cu epilepsie mioclonică infantilă severă ( EMIS , sindromul Dravet ) ale căror convulsii nu sunt controlate adecvat cu clobazam și valproat . 4. 2 Doze și mod de administrare Diacomit trebuie administrat numai sub supravegherea unui pediatru / neurolog pediatru cu experiență în diagnosticul și controlul terapeutic epilepsiei
Ro_250 () [Corola-website/Science/291009_a_292338]
-
mg și sorbitol 4, 8mg 3 . FORMA FARMACEUTICĂ Pulbere pentru suspensie orală Pulbere cristalină roz deschis Diacomit este indicat pentru utilizare concomitentă cu clobazam și valproat , ca terapie adjuvantă a convulsiilor tonico- clonice generalizate refractare la pacienții cu epilepsie mioclonică infantilă severă ( EMIS , sindromul Dravet ) ale căror convulsii nu sunt controlate adecvat cu clobazam și valproat . 4. 2 Doze și mod de administrare Diacomit trebuie administrat numai sub supravegherea unui pediatru / neurolog pediatru cu experiență în diagnosticul și controlul terapeutic epilepsiei
Ro_250 () [Corola-website/Science/291009_a_292338]
-
să dați Diacomit copilului dumneavoastră 3 . Cum se utilizează Diacomit 4 . 1 . CE ESTE DIACOMIT ȘI PENTRU CE SE UTILIZEAZĂ Diacomit se utilizează în asociere cu clobazam și valproat , pentru a trata o formă specială de epilepsie , numită epilepsie mioclonică infantilă severă ( sindromul Dravet ) , care afectează copiii . Medicul a prescris acest medicament copilului dumneavoastră pentru a ajuta la tratarea epilepsiei de care suferă acesta . Diacomit trebuie luat întotdeauna în asociere cu alte medicamente antiepileptice , la indicația unui medic . 2 . ÎNAINTE SĂ
Ro_250 () [Corola-website/Science/291009_a_292338]
-
pentru ce se utilizează 2 . Înainte să dați Diacomit copilului dvs . 1 . CE ESTE DIACOMIT ȘI PENTRU CE SE UTILIZEAZĂ Diacomit se utilizează în asociere cu clobazam și valproat , pentru a trata o formă specială de epilepsie , numită epilepsie mioclonică infantilă severă ( sindromul Dravet ) , care afectează copiii . Medicul a prescris acest medicament copilului dumneavoastră pentru a ajuta la tratarea epilepsiei de care suferă acesta . Diacomit trebuie luat întotdeauna în asociere cu alte medicamente antiepileptice , la indicația unui medic . 2 . ÎNAINTE SĂ
Ro_250 () [Corola-website/Science/291009_a_292338]
-
de informații cu privire la excludere socială și la sărăcie, inclusiv acelea care provin de la organizațiile neguvernamentale. În analizarea excluderii sociale și a sărăciei, se va acorda o atenție specială multiplelor lor dimensiuni, precum și diferitelor situații ale grupurilor sociale implicate, inclusiv sărăciei infantile și zonelor geografice care sunt expuse riscurilor excluderii sociale. Secțiunea 2: Cooperarea în domeniul politicilor, schimbul de informații și cele mai bune practici În vederea promovării cooperării în domeniul politicilor și a învățămintelor reciproce în contextul planurilor de acțiune naționale, următoarele
jrc5477as2001 by Guvernul României () [Corola-website/Law/90647_a_91434]