143,083 matches
-
de AAL dehidrază (acid δ- aminolevulinic dehidrază) se datorează mutației AALD, a doua enzimă din cale și este foarte rară. Analizele de laborator biochimice arată creșteri marcate ale AAL urinară și ale coproporfirinei III și ale protoporfirinei eritrocitare libere. Tablou clinic Clinic, porfiriile se divid în două mari categorii: porfiriile acute, cu simptome neuropsihiatrice și porfiriile cutanate , care au ca trăsătură specifică fotosensibilitatea. Porfiria acută intermitentă, porfiria variegata și coproporfiria ereditară se manifestă clinic prin atacuri acute neuroviscerale. Crizele acute de
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
AAL dehidrază (acid δ- aminolevulinic dehidrază) se datorează mutației AALD, a doua enzimă din cale și este foarte rară. Analizele de laborator biochimice arată creșteri marcate ale AAL urinară și ale coproporfirinei III și ale protoporfirinei eritrocitare libere. Tablou clinic Clinic, porfiriile se divid în două mari categorii: porfiriile acute, cu simptome neuropsihiatrice și porfiriile cutanate , care au ca trăsătură specifică fotosensibilitatea. Porfiria acută intermitentă, porfiria variegata și coproporfiria ereditară se manifestă clinic prin atacuri acute neuroviscerale. Crizele acute de porfirie
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
III și ale protoporfirinei eritrocitare libere. Tablou clinic Clinic, porfiriile se divid în două mari categorii: porfiriile acute, cu simptome neuropsihiatrice și porfiriile cutanate , care au ca trăsătură specifică fotosensibilitatea. Porfiria acută intermitentă, porfiria variegata și coproporfiria ereditară se manifestă clinic prin atacuri acute neuroviscerale. Crizele acute de porfirie se produc pe fondul existenței unui deficit enzimatic care este amplificat de acțiunea unor factori dobândiți (de exemplu: estrogeni, cure de slăbire, consum de alcool și anumite medicamente) și se datorează afectării
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
a afectării hipotalamice – SIADH), mialgii, convulsii (fie prin dezechilibru electrolitic, fie prin afectare nervoasă), neuropatie motorie progresivă care poate mima sindromul Guillan-Bare și poate necesita suport ventilator. Simptome psihiatrice, precum depresia, insomnia, agitația, confuzia ori halucinațiile, se asociază adesea tabloului clinic, însă sunt reversibile odată cu ameliorarea stării generale. Două dintre porfiriile acute prezintă și fotosensibilitate: coproporfiria ereditară si porfiria variegata: aceasta este causata de fotoactivarea porfirinelor care duce la producerea unor specii reactive de oxigen ce lezează celulele dermului. Criterii
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
doză este omisă, tratamentul trebuie administrat cât mai curând posibil. Schema terapeutică trebuie reluată conform utilizării la intervale lunare, după administrarea dozei omise. Modificarea dozei în caz de reacții adverse La pacienții cu creșteri ale concentrațiilor plasmatice ale transaminazelor relevante clinic, care au întrerupt administrarea dozei și care prezintă o îmbunătățire ulterioară a concentrațiilor plasmatice ale transaminazelor, poate fi avută în vedere o reluare a terapiei cu doza de 1,25 mg/kg, administrată o dată pe lună. Mod de administrare: Doar pentru
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
a prezentat un potențial genotoxic in vitro și in vivo. Monitorizarea tratamentului/criterii de evaluare a eficacitatii terapeutice In monitorizarea tratamentului cu GIVOSIRAN se urmareste obtinerea controlului biochimic pentru acidul delta-aminolevulinic (AAL) si porfobilinogen (PBG), in cadrul contextului ameliorarii/reducerii intensitatii tabloului clinic al bolii. Se recomanda evaluarea INITIALA dupa primele 3 luni de tratament urmata de evaluarea PERIODICA la 6 luni. În studiul controlat cu placebo la pacienți cu PHA tratați cu givosiran 2,5 mg/kg o dată pe lună (ENVISION), au fost
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
aceste valori au fost menținute prin administrare repetată a GIVOSIRAN o dată pe lună. Trebuie efectuate teste ale funcției hepatice înainte de începerea tratamentului. Aceste teste trebuie repetate lunar în primele 6 luni de tratament și după cum se indică clinic ulterior. Criterii pentru intreruperea tratamentului Lipsa de raspuns clinic si biochimic (AAL si PBG) la tratament Hipersensibilitate severă (de exemplu, anafilaxie) la substanța activă sau la oricare dintre excipienții Reacție anafilactică: În studiile clinice, s-a produs anafilaxie la un
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
GIVOSIRAN o dată pe lună. Trebuie efectuate teste ale funcției hepatice înainte de începerea tratamentului. Aceste teste trebuie repetate lunar în primele 6 luni de tratament și după cum se indică clinic ulterior. Criterii pentru intreruperea tratamentului Lipsa de raspuns clinic si biochimic (AAL si PBG) la tratament Hipersensibilitate severă (de exemplu, anafilaxie) la substanța activă sau la oricare dintre excipienții Reacție anafilactică: În studiile clinice, s-a produs anafilaxie la un pacient care avea antecedente de astm bronșic alergic și
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
tratament și după cum se indică clinic ulterior. Criterii pentru intreruperea tratamentului Lipsa de raspuns clinic si biochimic (AAL si PBG) la tratament Hipersensibilitate severă (de exemplu, anafilaxie) la substanța activă sau la oricare dintre excipienții Reacție anafilactică: În studiile clinice, s-a produs anafilaxie la un pacient care avea antecedente de astm bronșic alergic și atopie. Semnele și simptomele anafilaxiei trebuie monitorizate. Dacă se produce anafilaxie, administrarea acestui medicament trebuie întreruptă imediat și trebuie instituit un tratament medical adecvat. Toxicitate
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
tratați cu givosiran. Creșteri ale concentrațiilor plasmatice ale transaminazelor s-au produs, mai ales, între 3 și 5 luni după începerea tratamentului. Întreruperea sau oprirea tratamentului trebuie luată în considerare în caz de creșteri ale concentrațiilor plasmatice ale transaminazelor relevante clinic . După întreruperea terapiei,în cazul îmbunătățirii ulterioare a concentrațiilor plasmatice ale transaminazelor, poate fi luată în considerare reluarea tratamentului, cu o doză de 1,25 mg/kg. Există date limitate privind eficacitatea și siguranța dozei mai mici, în special la pacienții care au
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
până la 50 mg zilnic înainte de creșterea dozei cu 50 mg. Nu trebuie depășită o doză zilnică de 150 mg. Ajustarea standard a dozei de eltrombopag, fie creștere, fie reducere, este de 25 mg o dată pe zi. Tabloul clinic hematologic și analizele hepatice trebuie monitorizate în mod regulat, pe întreaga durată a terapiei cu eltrombopag, și schema de dozare a eltrombopag trebuie modificată în funcție de numărul de trombocite, conform tabelului. Număr de trombocite Ajustarea dozei sau răspuns <50000/μl
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
inițiale, sau >5 x LSVN, oricare dintre acestea este mai mică, la pacienți cu creșteri ale valorilor transaminazelor înainte de tratament) și sunt: progresive sau persistente timp de ≥4 săptămâni sau însoțite de creșterea bilirubinei directe sau însoțite de simptome clinice de leziune hepatică sau dovezi de decompensare hepatică Hipersensibilitate la substanța activă sau la oricare dintre excipienți; Necomplianța pacientului. Atentionari si precautii speciale pentru utilizare Pacienții trebuie evaluați periodic din punct de vedere clinic și continuarea tratamentului trebuie decisă individualizat
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
bilirubinei directe sau însoțite de simptome clinice de leziune hepatică sau dovezi de decompensare hepatică Hipersensibilitate la substanța activă sau la oricare dintre excipienți; Necomplianța pacientului. Atentionari si precautii speciale pentru utilizare Pacienții trebuie evaluați periodic din punct de vedere clinic și continuarea tratamentului trebuie decisă individualizat de către medicul curant. În cazul pacienților adulți originari din Asia de Est/Sud-Est, inclusiv la cei cu insuficiență hepatică, tratamentul cu eltrombopag trebuie început cu o doză de 25 mg o dată pe zi
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
să nu fie administrată mai mult de o doză dintr-un flacon. Atenționări și precauții speciale pentru utilizare Evenimente tromboembolice La pacienții cu β-talasemie, s-au raportat evenimente tromboembolice (ETE) la 3,6% dintre pacienții tratați cu luspatercept într-un studiu clinic controlat. Tuturor pacienților cu ETE li se efectuase splenectomie și avuseseră cel puțin un factor de risc pentru apariția ETE. Beneficiul potențial al tratamentului cu luspatercept trebuie pus în balanță cu riscul potențial de ETE la pacienții cu β-talasemie
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
apariția ETE. Beneficiul potențial al tratamentului cu luspatercept trebuie pus în balanță cu riscul potențial de ETE la pacienții cu β-talasemie cu splenectomie și alți factori de risc pentru apariția ETE. Trebuie luată în considerare tromboprofilaxia conform liniilor directoare clinice curente la pacienții cu β-talasemie cu risc crescut. Hipertensiune arterială Tensiunea arterială trebuie monitorizată înainte de fiecare administrare de luspatercept. În cazul hipertensiunii arteriale persistente sau al exacerbărilor hipertensiunii arteriale preexistente, pacienții trebuie tratați pentru hipertensiune arterială conform indicațiilor
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
curente la pacienții cu β-talasemie cu risc crescut. Hipertensiune arterială Tensiunea arterială trebuie monitorizată înainte de fiecare administrare de luspatercept. În cazul hipertensiunii arteriale persistente sau al exacerbărilor hipertensiunii arteriale preexistente, pacienții trebuie tratați pentru hipertensiune arterială conform indicațiilor clinice curente. Reacții adverse Reacțiile adverse la medicament raportate cel mai frecvent la pacienții cărora li s-a administrat Luspatercept au fost cefaleea, durerea osoasă și artralgia. Durerea osoasă, astenia, oboseala, amețeala și cefaleea au apărut mai frecvent în primele 3
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
dintr-un flacon. Atenționări și precauții speciale pentru utilizare Hipertensiune arterială Tensiunea arterială trebuie monitorizată înainte de fiecare administrare de luspatercept. În cazul hipertensiunii arteriale persistente sau al exacerbărilor hipertensiunii arteriale preexistente, pacienții trebuie tratați pentru hipertensiune arterială conform indicațiilor clinice curente. Reacții adverse Cele mai frecvente reacții adverse la medicament raportate la pacienții cărora li s-a administrat luspatercept au fost oboseala, diareea, astenia, greața, amețeala, durerea de spate și cefaleea. Astenia, oboseala, amețeala și cefaleea au apărut mai frecvent
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
EKG – la 1-3 luni, ecografia cordului la 3-6 luni, etc). Pentru aprecierea răspunsului la tratament este necesara evaluarea imagistica performanta (de obicei prin ex CT), efectuata la intervale de 2-4 luni. Criterii de întrerupere a tratamentului: Progresia bolii fără beneficiu clinic evident Deteriorare simptomatica Toxicitate inacceptabila Dorința pacientului Prescriptori : medici în specialitatea Oncologie Medicală. ” La anexa nr. 1, după protocolul terapeutic corespunzător poziției cu nr. 309 se introduce protocolul terapeutic corespunzător poziției nr. 310 cod (L01XX63): DCI GLASDEGIB cu următorul cuprins
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
administrează pe cale orală. Acesta poate fi luat împreună cu sau fără alimente. Pacienții trebuie să fie încurajați să își ia doza la aproximativ aceeași oră în fiecare zi. Tratamentul cu Glasdegib trebuie continuat atât timp cât pacientul înregistrează beneficiu clinic. Doze: Doza recomandată este de 100 mg Glasdegib o dată pe zi în asociere cu citarabină în doză mică. Modificări ale dozei Pot fi necesare modificări ale dozei în funcție de siguranța și tolerabilitatea individuale. Dacă este necesară reducerea dozei
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
renală și funcția hepatică. Electroliții și funcția renală trebuie monitorizate o dată pe lună, pe toată durata tratamentului. Valorile creatinkinazei serice trebuie măsurate înainte de începerea tratamentului cu Glasdegib și ori de câte ori este indicat din punct de vedere clinic ulterior. Electrocardiogramele trebuie monitorizate înainte de începerea tratamentului cu Glasdegib, la aproximativ o săptămână de la inițiere, și apoi o dată pe lună pentru următoarele două luni, pentru a evalua prelungirea intervalului QT corectat cu frecvența cardiacă. ECG-ul trebuie
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
Monitorizarea tratamentului Faza de stabilire treptată a dozei Schema terapeutică recomandată pentru faza de stabilire treptată a dozelor de ropeginterferon alfa- 2b presupune un timp prelungit de atingere a dozei individuale optime, comparativ cu terapia cu hidroxicarbamida. Într-un studiu clinic pentru indicația policitemia vera, sfârșitul duratei medii de stabilire treptată individuală pentru doza de ropeginterferon alfa-2b a fost atins după aproximativ 3,7 luni, iar pentru hidroxicarbamidă după aproximativ 2,6 luni de tratament. În faza de stabilire treptată a dozelor, s-
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
pitolisant dar se poate menționa o sensibilitate mai mare la reacții adverse a pacienților cu funcție hepato-renala liminară. Reactii adverse Reactii adverse: cele mai comune care depășesc de 2 ori incidenta reacțiilor adverse din grupul tratat cu placebo în studiile clinice sunt insomnie, greață și anxietate. Pe langa acestea în studiile clinice au mai fost raportate cefalee, Infecții de cai aeriene superioare, dureri musculo-scheletice, tahicardie, halucinații (vizuale și hipnagogice), scăderea apetitului, cataplexie, xerostomie, reacții cutanate (prurit, rash, eczema). Criterii de întrerupere
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
adverse a pacienților cu funcție hepato-renala liminară. Reactii adverse Reactii adverse: cele mai comune care depășesc de 2 ori incidenta reacțiilor adverse din grupul tratat cu placebo în studiile clinice sunt insomnie, greață și anxietate. Pe langa acestea în studiile clinice au mai fost raportate cefalee, Infecții de cai aeriene superioare, dureri musculo-scheletice, tahicardie, halucinații (vizuale și hipnagogice), scăderea apetitului, cataplexie, xerostomie, reacții cutanate (prurit, rash, eczema). Criterii de întrerupere a tratamentului Tratamentul va fi intrerupt doar cu acordul medicului care
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
durere mamelonară mai puțin frecvente Investigații diagnostice Prezența de bacterii în spută foarte frecvente Creatinfosfokinază sanguină crescută* frecvente Clasificarea MedDRA pe aparate, sisteme și organe Reacții adverse Frecvență Tensiune arterială crescută* mai puțin frecvente *Reacții adverse observate în timpul studiilor clinice cu IVA/TEZ/ELX în asociere cu IVA. ‡Raportare de leziune hepatică (creșteri ale valorilor ALT și AST și ale bilirubinei totale) provenită din datele după punerea pe piață pentru IVA/TEZ/ELX în asociere cu IVA. Aceasta a inclus, de asemenea, insuficiență hepatică
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]
-
pacient cu ciroză și hipertensiune portală preexistente. Frecvența nu poate fi estimată din datele disponibile. MONITORIZAREA PACIENȚILOR ÎN CADRUL PROGRAMULUI DE TRATAMENT CU IVACAFTORUM+ TEZACAFTORUM+ELEXACAFTORUM La includerea în Programul de tratament cu IVA/TEZ/ELX se va completa Fișa de evaluare clinică inițială (anexa 1) la care se vor anexa documentele medicale care confirmă diagnsoticul pacientului ( test genetic, testul sudorii, scrisoare medicală). Monitorizarea pacientului pe parcursul tratamentului cu IVA/TEZ/ELX : Inițierea tratamentului (anexa 1) Luna a 1/3/6/9/ a de la inițierea tratamentului ( anexa
ANEXĂ din 20 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/254441]