793 matches
-
poate diviza în două sau trei doze pe parcursul zilei , pentru rezultate optime . Kuvan se va administra cu precauție la pacienții cu vârsta de peste 65 de ani și la pacienții cu afecțiuni hepatice sau renale . Cum acționează Kuvan ? Valorile crescute ale fenilalaninei în sânge sunt datorate unei dificultăți de conversie a fenilalaninei în tirozină sub influența unei enzime denumite „ fenilalanină hidroxilază ” . Pacienții cu fenilcetonurie au versiuni nefuncționale ale enzimei , iar pacienții cu deficit de BH4 au valori scăzute ale BH4 , un „ cofactor
Ro_573 () [Corola-website/Science/291332_a_292661]
-
rezultate optime . Kuvan se va administra cu precauție la pacienții cu vârsta de peste 65 de ani și la pacienții cu afecțiuni hepatice sau renale . Cum acționează Kuvan ? Valorile crescute ale fenilalaninei în sânge sunt datorate unei dificultăți de conversie a fenilalaninei în tirozină sub influența unei enzime denumite „ fenilalanină hidroxilază ” . Pacienții cu fenilcetonurie au versiuni nefuncționale ale enzimei , iar pacienții cu deficit de BH4 au valori scăzute ale BH4 , un „ cofactor ” de care are nevoie această enzimă pentru a funcționa corect
Ro_573 () [Corola-website/Science/291332_a_292661]
-
la pacienții cu vârsta de peste 65 de ani și la pacienții cu afecțiuni hepatice sau renale . Cum acționează Kuvan ? Valorile crescute ale fenilalaninei în sânge sunt datorate unei dificultăți de conversie a fenilalaninei în tirozină sub influența unei enzime denumite „ fenilalanină hidroxilază ” . Pacienții cu fenilcetonurie au versiuni nefuncționale ale enzimei , iar pacienții cu deficit de BH4 au valori scăzute ale BH4 , un „ cofactor ” de care are nevoie această enzimă pentru a funcționa corect . Substanța activă din Kuvan , diclorhidratul de sapropterină , este
Ro_573 () [Corola-website/Science/291332_a_292661]
-
Substanța activă din Kuvan , diclorhidratul de sapropterină , este o replică sintetică a BH4 . În fenilcetonurie , aceasta funcționează prin îmbunătățirea activității enzimei disfuncționale , iar în deficitul de BH4 , prin substituirea cofactorului lipsă . Prin aceasta , se restabilește potențialul enzimei de a converti fenilalanina în tirozină , reducând nivelurile de fenilalanină în sânge . Cum a fost studiat Kuvan ? Efectele Kuvan au fost mai întâi testate pe modele experimentale , înainte de a fi studiate pe pacienți umani . Pentru tratamentul pacienților cu fenilcetonurie , Kuvan a fost studiat în
Ro_573 () [Corola-website/Science/291332_a_292661]
-
sapropterină , este o replică sintetică a BH4 . În fenilcetonurie , aceasta funcționează prin îmbunătățirea activității enzimei disfuncționale , iar în deficitul de BH4 , prin substituirea cofactorului lipsă . Prin aceasta , se restabilește potențialul enzimei de a converti fenilalanina în tirozină , reducând nivelurile de fenilalanină în sânge . Cum a fost studiat Kuvan ? Efectele Kuvan au fost mai întâi testate pe modele experimentale , înainte de a fi studiate pe pacienți umani . Pentru tratamentul pacienților cu fenilcetonurie , Kuvan a fost studiat în două studii principale care au comparat
Ro_573 () [Corola-website/Science/291332_a_292661]
-
perioadă de cel puțin o săptămână fără medicament înainte de începerea studiilor . Primul studiu a inclus 89 de pacienți cu vârsta minimă de opt ani , care nu respectau o anumită dietă strictă . Principala măsură a eficacității a fost reducerea concentrației de fenilalanină în sânge pe durata a șase săptămâni . Cel de al doilea studiu a inclus 46 de copii cu vârste cuprinse între 4 și 12 ani , care respectau o dietă cu un nivel controlat de fenilalanină . Din cea de a treia
Ro_573 () [Corola-website/Science/291332_a_292661]
-
a fost reducerea concentrației de fenilalanină în sânge pe durata a șase săptămâni . Cel de al doilea studiu a inclus 46 de copii cu vârste cuprinse între 4 și 12 ani , care respectau o dietă cu un nivel controlat de fenilalanină . Din cea de a treia săptămână de tratament , dieta a fost modificată la fiecare două săptămâni în funcție de valorile fenilalaninei în sânge . Principala măsură a eficacității a fost modificarea cantității de fenilalanină pe care o pot consuma copiii , menținând valorile fenilalaninei
Ro_573 () [Corola-website/Science/291332_a_292661]
-
inclus 46 de copii cu vârste cuprinse între 4 și 12 ani , care respectau o dietă cu un nivel controlat de fenilalanină . Din cea de a treia săptămână de tratament , dieta a fost modificată la fiecare două săptămâni în funcție de valorile fenilalaninei în sânge . Principala măsură a eficacității a fost modificarea cantității de fenilalanină pe care o pot consuma copiii , menținând valorile fenilalaninei sanguine în limitele stabilite . Studiul a avut o durată de 10 săptămâni . Pentru tratamentul pacienților cu deficit de BH4
Ro_573 () [Corola-website/Science/291332_a_292661]
-
care respectau o dietă cu un nivel controlat de fenilalanină . Din cea de a treia săptămână de tratament , dieta a fost modificată la fiecare două săptămâni în funcție de valorile fenilalaninei în sânge . Principala măsură a eficacității a fost modificarea cantității de fenilalanină pe care o pot consuma copiii , menținând valorile fenilalaninei sanguine în limitele stabilite . Studiul a avut o durată de 10 săptămâni . Pentru tratamentul pacienților cu deficit de BH4 , societatea a prezentat rezultatele a trei studii din literatura publicată referitoare la
Ro_573 () [Corola-website/Science/291332_a_292661]
-
fenilalanină . Din cea de a treia săptămână de tratament , dieta a fost modificată la fiecare două săptămâni în funcție de valorile fenilalaninei în sânge . Principala măsură a eficacității a fost modificarea cantității de fenilalanină pe care o pot consuma copiii , menținând valorile fenilalaninei sanguine în limitele stabilite . Studiul a avut o durată de 10 săptămâni . Pentru tratamentul pacienților cu deficit de BH4 , societatea a prezentat rezultatele a trei studii din literatura publicată referitoare la diclorhidratul de sapropterină . Unul dintre aceste studii a inclus
Ro_573 () [Corola-website/Science/291332_a_292661]
-
diclorhidratul de sapropterină . Unul dintre aceste studii a inclus 16 pacienți tratați în medie timp de 15, 5 luni . Ce beneficii a prezentat Kuvan în timpul studiilor ? În tratamentul fenilcetonuriei , Kuvan a fost mai eficace decât placebo În primul studiu , valorile fenilalaninei în sânge au fost în jur de 867 de micromoli per litru la începutul studiului . Valorile normale sunt în jur de 60 de micromoli per litru la persoanele fără fenilcetonurie . După 6 săptămâni , valorile fenilalaninei au scăzut cu 236 de
Ro_573 () [Corola-website/Science/291332_a_292661]
-
placebo În primul studiu , valorile fenilalaninei în sânge au fost în jur de 867 de micromoli per litru la începutul studiului . Valorile normale sunt în jur de 60 de micromoli per litru la persoanele fără fenilcetonurie . După 6 săptămâni , valorile fenilalaninei au scăzut cu 236 de micromoli per litru la pacienții sub tratament cu Kuvan și au crescut cu 3 micromoli per litru la pacienții cu placebo . În al doilea studiu , copiii care au primit Kuvan au putut mânca în medie
Ro_573 () [Corola-website/Science/291332_a_292661]
-
micromoli per litru la pacienții sub tratament cu Kuvan și au crescut cu 3 micromoli per litru la pacienții cu placebo . În al doilea studiu , copiii care au primit Kuvan au putut mânca în medie cu 17, 5 mg de fenilalanină mai mult per kilogram de greutate corporală pe zi după 10 săptămâni , comparativ cu 3, 3 mg mai mult la copiii sub tratament cu placebo . În studiile cu pacienți cu deficit de BH4 , pacienții au demonstrat o ameliorare a valorilor
Ro_573 () [Corola-website/Science/291332_a_292661]
-
mai mult per kilogram de greutate corporală pe zi după 10 săptămâni , comparativ cu 3, 3 mg mai mult la copiii sub tratament cu placebo . În studiile cu pacienți cu deficit de BH4 , pacienții au demonstrat o ameliorare a valorilor fenilalaninei în sânge și a altor markeri de boală atunci când se aflau sub tratament cu diclorhidrat de sapropterină . Care sunt riscurile asociate cu Kuvan ? Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Kuvan ( observat la mai mult de 1 din 10 pacienți
Ro_573 () [Corola-website/Science/291332_a_292661]
-
supervizat de un medic cu experiență în tratarea FCU și a deficitului de BH4 . Kuvan se administrează cu alimente , sub formă de doză zilnică unică , la aceeași oră în fiecare zi , de preferat dimineața . O gestionare activă a ingestiei de fenilalanină din dietă , precum și a ingestiei totale de proteine în timpul administrării de Kuvan este necesară pentru a asigura un control adecvat al concentrației plasmatice de fenilalanină și un bun echilibru nutrițional . Deoarece hiperfenilalaninemia datorată fie FCU , fie deficitului de BH4 este
Ro_575 () [Corola-website/Science/291334_a_292663]
-
la aceeași oră în fiecare zi , de preferat dimineața . O gestionare activă a ingestiei de fenilalanină din dietă , precum și a ingestiei totale de proteine în timpul administrării de Kuvan este necesară pentru a asigura un control adecvat al concentrației plasmatice de fenilalanină și un bun echilibru nutrițional . Deoarece hiperfenilalaninemia datorată fie FCU , fie deficitului de BH4 este o afecțiune cronică , odată ce se demonstrează răspunsul la tratament , se recomandă Kuvan ca tratament de lungă durată . Totuși , datele privind utilizarea de Kuvan pe termen
Ro_575 () [Corola-website/Science/291334_a_292663]
-
tratamentului cu Kuvan la pacienții adulți și copii cu FCU este 10 mg/ kg , o dată pe zi . Doza se poate ajusta , de obicei între 5 și 20 mg/ kg și zi , pentru a obține și menține concentrațiile plasmatice reduse de fenilalanină definite de către medic . Deficitul de BH4 Doza de inițiere a tratamentului cu Kuvan la pacienții adulți și copii cu deficit de BH4 este de 2 până la 5 mg/ kg , o dată pe zi . Doza poate fi ajustată până la 20 mg/ kg
Ro_575 () [Corola-website/Science/291334_a_292663]
-
efectul terapeutic . Este esențial să se inițieze tratamentul cu Kuvan cât mai curând posibil , pentru a evita apariția manifestărilor clinice ireversibile ale tulburărilor neurologice la copii , precum și deficitul cognitiv și tulburările psihice la adulți , datorate concentrațiilor plasmatice constant crescute a fenilalaninei . Răspunsul la tratament este determinat de scăderea concentrației plasmatice de fenilalanină consecutiv tratamentului cu Kuvan . Concentrațiile plasmatice ale fenilalaninei trebuie determinate înainte de inițierea tratamentului și la o săptămână după începerea tratamentului cu Kuvan , cu doza de inițiere recomandată . Dacă se
Ro_575 () [Corola-website/Science/291334_a_292663]
-
mai curând posibil , pentru a evita apariția manifestărilor clinice ireversibile ale tulburărilor neurologice la copii , precum și deficitul cognitiv și tulburările psihice la adulți , datorate concentrațiilor plasmatice constant crescute a fenilalaninei . Răspunsul la tratament este determinat de scăderea concentrației plasmatice de fenilalanină consecutiv tratamentului cu Kuvan . Concentrațiile plasmatice ale fenilalaninei trebuie determinate înainte de inițierea tratamentului și la o săptămână după începerea tratamentului cu Kuvan , cu doza de inițiere recomandată . Dacă se observă o reducere nesatisfăcătoare a concentrațiilor plasmatice de fenilalanină , atunci doza
Ro_575 () [Corola-website/Science/291334_a_292663]
-
clinice ireversibile ale tulburărilor neurologice la copii , precum și deficitul cognitiv și tulburările psihice la adulți , datorate concentrațiilor plasmatice constant crescute a fenilalaninei . Răspunsul la tratament este determinat de scăderea concentrației plasmatice de fenilalanină consecutiv tratamentului cu Kuvan . Concentrațiile plasmatice ale fenilalaninei trebuie determinate înainte de inițierea tratamentului și la o săptămână după începerea tratamentului cu Kuvan , cu doza de inițiere recomandată . Dacă se observă o reducere nesatisfăcătoare a concentrațiilor plasmatice de fenilalanină , atunci doza de Kuvan poate fi crescută săptămânal până la un
Ro_575 () [Corola-website/Science/291334_a_292663]
-
plasmatice de fenilalanină consecutiv tratamentului cu Kuvan . Concentrațiile plasmatice ale fenilalaninei trebuie determinate înainte de inițierea tratamentului și la o săptămână după începerea tratamentului cu Kuvan , cu doza de inițiere recomandată . Dacă se observă o reducere nesatisfăcătoare a concentrațiilor plasmatice de fenilalanină , atunci doza de Kuvan poate fi crescută săptămânal până la un maxim de 20 mg/ kg și zi , cu monitorizare săptămânală continuă a concentrațiilor plasmatice de fenilalanină timp de peste o lună . Ingestia de fenilalanină din dietă trebuie să fie menținută la
Ro_575 () [Corola-website/Science/291334_a_292663]
-
doza de inițiere recomandată . Dacă se observă o reducere nesatisfăcătoare a concentrațiilor plasmatice de fenilalanină , atunci doza de Kuvan poate fi crescută săptămânal până la un maxim de 20 mg/ kg și zi , cu monitorizare săptămânală continuă a concentrațiilor plasmatice de fenilalanină timp de peste o lună . Ingestia de fenilalanină din dietă trebuie să fie menținută la un nivel constant pe timpul acestei perioade . Un răspuns satisfăcător este definit ca o reducere ≥30 % a concentrațiilor plasmatice de fenilalanină sau atingerea obiectivelor terapeutice cu privire la concentrațiile
Ro_575 () [Corola-website/Science/291334_a_292663]
-
o reducere nesatisfăcătoare a concentrațiilor plasmatice de fenilalanină , atunci doza de Kuvan poate fi crescută săptămânal până la un maxim de 20 mg/ kg și zi , cu monitorizare săptămânală continuă a concentrațiilor plasmatice de fenilalanină timp de peste o lună . Ingestia de fenilalanină din dietă trebuie să fie menținută la un nivel constant pe timpul acestei perioade . Un răspuns satisfăcător este definit ca o reducere ≥30 % a concentrațiilor plasmatice de fenilalanină sau atingerea obiectivelor terapeutice cu privire la concentrațiile plasmatice de fenilalanină definite pentru fiecare pacient
Ro_575 () [Corola-website/Science/291334_a_292663]
-
săptămânală continuă a concentrațiilor plasmatice de fenilalanină timp de peste o lună . Ingestia de fenilalanină din dietă trebuie să fie menținută la un nivel constant pe timpul acestei perioade . Un răspuns satisfăcător este definit ca o reducere ≥30 % a concentrațiilor plasmatice de fenilalanină sau atingerea obiectivelor terapeutice cu privire la concentrațiile plasmatice de fenilalanină definite pentru fiecare pacient de către medicul curant . Pacienții care nu vor atinge acest nivel de răspuns în timpul perioadei test de o lună , trebuie considerați ca non- responsivi și nu trebuie să
Ro_575 () [Corola-website/Science/291334_a_292663]
-
o lună . Ingestia de fenilalanină din dietă trebuie să fie menținută la un nivel constant pe timpul acestei perioade . Un răspuns satisfăcător este definit ca o reducere ≥30 % a concentrațiilor plasmatice de fenilalanină sau atingerea obiectivelor terapeutice cu privire la concentrațiile plasmatice de fenilalanină definite pentru fiecare pacient de către medicul curant . Pacienții care nu vor atinge acest nivel de răspuns în timpul perioadei test de o lună , trebuie considerați ca non- responsivi și nu trebuie să primească tratament cu Kuvan . Odată ce răspunsul la Kuvan a
Ro_575 () [Corola-website/Science/291334_a_292663]