8,640 matches
-
poziției cu nr. 291 se introduce protocolul terapeutic corespunzător poziției nr. 292 cod (L01XE54): DCI GILTERITINIB cu următorul cuprins: Protocol terapeutic corespunzător poziției nr. 292 cod (L01XE54): DCI GILTERITINIB I. Indicatia terapeutica: Leucemie Acută Mieloidă (LAM) refractară sau recidivantă cu mutație FLT3 ... II. Criterii de Includere: Pacienții adulți cu leucemie acută mieloidă (LAM) refractară sau recidivantă cu mutație FLT3. Înainte de administrarea gilteritinib, pacienții cu LAM refractară sau recidivantă trebuie să aibă confirmarea unei mutații a tirozin-kinazei-3 similare FMS (FLT3) (duplicare
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
următorul cuprins: Protocol terapeutic corespunzător poziției nr. 292 cod (L01XE54): DCI GILTERITINIB I. Indicatia terapeutica: Leucemie Acută Mieloidă (LAM) refractară sau recidivantă cu mutație FLT3 ... II. Criterii de Includere: Pacienții adulți cu leucemie acută mieloidă (LAM) refractară sau recidivantă cu mutație FLT3. Înainte de administrarea gilteritinib, pacienții cu LAM refractară sau recidivantă trebuie să aibă confirmarea unei mutații a tirozin-kinazei-3 similare FMS (FLT3) (duplicare tandem internă [internal tandem duplication, ITD] sau în domeniul tirozin-kinazei [tyrosine kinase domain, TKD]). Gilteritinib poate fi
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
Mieloidă (LAM) refractară sau recidivantă cu mutație FLT3 ... II. Criterii de Includere: Pacienții adulți cu leucemie acută mieloidă (LAM) refractară sau recidivantă cu mutație FLT3. Înainte de administrarea gilteritinib, pacienții cu LAM refractară sau recidivantă trebuie să aibă confirmarea unei mutații a tirozin-kinazei-3 similare FMS (FLT3) (duplicare tandem internă [internal tandem duplication, ITD] sau în domeniul tirozin-kinazei [tyrosine kinase domain, TKD]). Gilteritinib poate fi reluat pentru pacienții în urma unui transplant de celule stem hematopoietice (TCSH). ... III. Contraindicatii: a) Hipersensibilitate la
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
determină trombocitopenie, anemie hemolitică microangiopatică și injurie de organ. Deși afectarea renală este întâlnită în majoritatea cazurilor, tabloul clinic poate fi dominat de afectare multiorgan (pulmonară, digestivă, neurologică, cardiacă). În aproximativ 60-70% din cazuri, hiperactivarea cascadei complementului este determinată de mutații ale proteinelor reglatoare ale căii alterne sau formarea unor autoanticorpi împotriva acestor proteine. Identificarea anomaliei genetice subiacente are importanță diagnostică și prognostică (permițând evaluarea răspunsului la tratament, riscul de recădere la oprirea tratamentului și riscul de recădere post-transplant renal)(Tabel
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
5 60 60 1 caz raportat Adaptat după Noris et al. AtypicalHemolytic Uremic Syndrome. NEJM 2009 Abrevieri: CFHR, complement factor H related proteins; MCP, membrane cofactor protein. Prognosticul pacienților cu SHUa depinde de anomalia genetică subiacentă, 60-70% dintre pacienții cu mutația genei care codifică factorul H dezvoltă boală cronică de rinichi stadiul final în primul an de la diagnostic, iar până la 90% dintre aceștia prezintă recăderea bolii pe grefa renală. Comparativ, pacienții cu un defect izolat al genei ce codifică
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
timp) – Dozarea nivelului seric al componentelor complementului (C3 și C4) ... – Teste funcționale (CH50 și AP50) ... – Cuantificarea produșilor de degradare: C3d, Bb, C5b-C9. ... – Determinarea autoanticorpilor anti-factor I sau H. ... – Teste genetice (criteriul este recomandat pentru evaluarea prognosticului, dar nu este obligatoriu; mutații vor fi identificate la 60-70% dintre pacienți). ... Figura 1. Algoritmul de diagnostic și management al unui pacient cu tablou clinic de microangiopatie trombotică. Algoritm adaptat după Brocklebank et al și Goodship et al. Abrevieri: MAT, microangiopatie trombotică; Hb, hemoglobină; IRA
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
nivelului seric al factorului H, I, B, properdinei, MCP Cuantificarea produșilor de degradare ai complementului Determinarea nivelului seric al C3d, Bb și al complexului de atac al membranei solubil (sMAC) Determinarea autoanticorpilor Anticorpi anti-factor H și anti-factor I Teste genetice Mutații ale genelor care codifică factorul H, I, B, C3, MCP, CFHR 1-5 trombomodulina, diacilglicerolkinazaɛ Adaptat după Angioi et al. Diagnosis of complement alternative pathwaydisorders. Kidney Int. 2016 Abrevieri: MCP, membrane cofactorprotein; sMAC, complexul de atact al membranei solubil, CFHR, complement
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
complementului la un pacient cu SHU începe prin teste funcționale (CH50, AP50) și cantitative (C3, C4). Evidențierea unei hiperactivări a căii alterne trebuie urmată de teste genetice pentru a identifica anomalia/anomaliile genetice patogenice. Screening-ul secvențial în funcție de frecvența mutațiilor genetice optimizează raportul cost-eficiență în ceea ce privește diagnosticul SHU mediat de dereglarea sistemului complement. Abrevieri:CH50, complementul hemolitic total; AP50, activitatea hemolitică a căii alterne a complementului; SHU, sindrom hemolitic uremic; FH, factor H; FI, factor I; MCP, membrane cofactorprotein
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
pentru blocarea completă a activității complementului fiind de 50-100 μg/mL). Studii care au urmărit evoluția pacienților cu SHUa după oprirea eculizumab-ului au identificat o rată de recădere de aproximativ 30%, recăderile fiind mai frecvent întâlnite la pacienții care prezentau mutații patogenice (Factor H, MCP), iar reintroducerea rapidă a tratamentului cu eculizumab (<48 ore) a determinat remiterea completă a MAT, fără a determina sechele pe termen lung. Aceste observații susțin posibilitatea opririi tratamentului cu eculizumab, cel puțin în cazul anumitor pacienți
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
riscul de recădere al bolii (necesită evaluarea genetică a cascadei complementului). Tabel 5. Profilaxia recăderii SHUa pe grefa renală Riscul de recădere Strategia de prevenție Risc crescut (50-100%) (Tabel 1 și 2, Figura 2) · Istoric de recădere precoce · Prezența unei mutații patogenice · Prezența unei mutații de tip “gain-of-function” · Profilaxia cu eculizumab este indicată · Profilaxia este indicată din momentul efectuării transplantului renal Risc moderat · Pacienți fără mutație identificată · Pacienți cu mutații cu semnificație patogenică incertă · Prezența unei mutații izolate a factorului I
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
bolii (necesită evaluarea genetică a cascadei complementului). Tabel 5. Profilaxia recăderii SHUa pe grefa renală Riscul de recădere Strategia de prevenție Risc crescut (50-100%) (Tabel 1 și 2, Figura 2) · Istoric de recădere precoce · Prezența unei mutații patogenice · Prezența unei mutații de tip “gain-of-function” · Profilaxia cu eculizumab este indicată · Profilaxia este indicată din momentul efectuării transplantului renal Risc moderat · Pacienți fără mutație identificată · Pacienți cu mutații cu semnificație patogenică incertă · Prezența unei mutații izolate a factorului I · Prezența unui titru persistent
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
Risc crescut (50-100%) (Tabel 1 și 2, Figura 2) · Istoric de recădere precoce · Prezența unei mutații patogenice · Prezența unei mutații de tip “gain-of-function” · Profilaxia cu eculizumab este indicată · Profilaxia este indicată din momentul efectuării transplantului renal Risc moderat · Pacienți fără mutație identificată · Pacienți cu mutații cu semnificație patogenică incertă · Prezența unei mutații izolate a factorului I · Prezența unui titru persistent scăzut de anticorpi anti-factor H · Profilaxia cu eculizumab este indicată Risc scăzut · Mutație izolată a MCP · Istoric de titru pozitiv de
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
1 și 2, Figura 2) · Istoric de recădere precoce · Prezența unei mutații patogenice · Prezența unei mutații de tip “gain-of-function” · Profilaxia cu eculizumab este indicată · Profilaxia este indicată din momentul efectuării transplantului renal Risc moderat · Pacienți fără mutație identificată · Pacienți cu mutații cu semnificație patogenică incertă · Prezența unei mutații izolate a factorului I · Prezența unui titru persistent scăzut de anticorpi anti-factor H · Profilaxia cu eculizumab este indicată Risc scăzut · Mutație izolată a MCP · Istoric de titru pozitiv de anticorpi anti-factor H, dar
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
recădere precoce · Prezența unei mutații patogenice · Prezența unei mutații de tip “gain-of-function” · Profilaxia cu eculizumab este indicată · Profilaxia este indicată din momentul efectuării transplantului renal Risc moderat · Pacienți fără mutație identificată · Pacienți cu mutații cu semnificație patogenică incertă · Prezența unei mutații izolate a factorului I · Prezența unui titru persistent scăzut de anticorpi anti-factor H · Profilaxia cu eculizumab este indicată Risc scăzut · Mutație izolată a MCP · Istoric de titru pozitiv de anticorpi anti-factor H, dar titru negativ la ultima evaluare · Fără profilaxie
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
momentul efectuării transplantului renal Risc moderat · Pacienți fără mutație identificată · Pacienți cu mutații cu semnificație patogenică incertă · Prezența unei mutații izolate a factorului I · Prezența unui titru persistent scăzut de anticorpi anti-factor H · Profilaxia cu eculizumab este indicată Risc scăzut · Mutație izolată a MCP · Istoric de titru pozitiv de anticorpi anti-factor H, dar titru negativ la ultima evaluare · Fără profilaxie ... IV. Atenționări și precauții speciale pentru utilizare Măsuri adjuvante • Profilaxia meningitei meningococice înaintea administrării tratamentului cu eculizumab prin vaccinare pentru tulpinile
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
Co-morbidități amenințătoare de viață, cu prognostic rezervat; • Deși nu există criterii clare de oprire a tratamentului cu eculizumab, indicația poate fi personalizată în cazul fiecărui pacient în funcție de riscul de recădere, numărul de recăderi anterioare, răspunsul la tratament, tipul mutației și în absența oricăror manifestări clinice sau paraclinice ale microangiopatiei trombotice (Tabel 1, 4 și 5). ... VII. Prescriptori Medici din specialitățile nefrologie, nefrologie pediatrică, pediatrie , terapie intensivă, hematologie și onco-hematologie pediatrică. ... Anexa nr. 1 CONSIMTAMANT INFORMAT PENTRU ADMINISTRAREA TERAPIEI BIOLOGICE
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
nr. 294 cod (L04AA25-HPN): DCI ECULIZUMABUM Introducere Hemoglobinuria paroxistică nocturnă (HPN) este o boală clonală a celulelor stem hematopoietice, caracterizata prin hemoliza nonimuna, care produce un sindrom anemic cronic, diferite deficiente de organ si complicatii trombotice. HPN este cauzata de mutații somatice la nivelul genei PIGA (Xp22.1), genă care codifică o proteină implicată în biosinteza glycosyl-phosphatidyl-inositol (GPI). Mutația implică o deficiență totală sau parțială a ansamblului de proteine (CD55 și CD59 în special), proteine care sunt atașate la suprafața membranei celulare
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
imunofenotipare prin citometrie în flux (flow- citometrie) a prezenței clonei HPN, consensurile actuale recomandând utilizarea markerilor FLAER, CD157, CD59 pentru evidentierea deficitului pe cel putin doua linii hematopoietice dintre următoarele: eritrocitară, granulocitară și monocitară. Analiza moleculară nu este utilizată deoarece mutațiile responsabile de boala nu sunt nici omogene nici repetitive. Diagnosticul diferențial include toate celelalte forme de anemie (în special anemie hemolitică autoimună), tromboze ale arterei mezenterice, obstrucția de venă portă și tromboza de vena renala. Eculizumab Eculizumabul este un anticorp
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
LUMACAFTORUM+IVACAFTORUM cu următorul cuprins: Protocol terapeutic corespunzător poziției nr. 298 cod (R07AX30): DCI LUMACAFTORUM+IVACAFTORUM I. INDICAȚII TERAPEUTICE Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi) comprimate este indicat pentru tratamentul pacienților cu fibroză chistică (FC), cu vârsta de 6 ani și peste, cu genotip homozigot pentru mutația F508del la nivelul genei CFTR. ... II. CRITERII DE INCLUDERE • Pacienții diagnosticați cu fibroză chistică având genotip homozigot pentru mutația F508 prin test genetic • Testul sudorii la începerea tratamentului (nu este obligatoriu) • Vârsta de 6 ani și peste • Consimțământ informat: tratamentul
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
comprimate este indicat pentru tratamentul pacienților cu fibroză chistică (FC), cu vârsta de 6 ani și peste, cu genotip homozigot pentru mutația F508del la nivelul genei CFTR. ... II. CRITERII DE INCLUDERE • Pacienții diagnosticați cu fibroză chistică având genotip homozigot pentru mutația F508 prin test genetic • Testul sudorii la începerea tratamentului (nu este obligatoriu) • Vârsta de 6 ani și peste • Consimțământ informat: tratamentul va fi început numai după ce pacienții sau părinții, respectiv tutorii legali ai acestora au semnat consimțământul informat privind
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
al bolii cu Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi). Orkambi este un medicament care conține următoarele subtanțe active: lumacaftor și ivacaftor. Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi) comprimate este indicat pentru tratamentul pacienților cu fibroză chistică (FC), cu vârsta de 6 ani și peste, cu genotip homozigot pentru mutația F508del la nivelul genei CFTR. Ca toate medicamentele, acest medicament poate provoca reacții adverse. Reacții adverse foarte frecvente (pot afecta mai mult de o persoană din 10): infecții de căi respiratorii superioare, rinofaringită, cefalee, amețeală, congestie nazală, dispnee, tuse productivă
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
Nivolumab în asociere cu Ipilimumab și 2 cicluri de chimioterapie pe bază de săruri de platină este indicat pentru tratamentul de primă linie al cancerului bronho-pulmonar altul decât cel cu celule mici metastazat, la adulții ale căror tumori nu prezintă mutație sensibilizantă EGFR sau translocație ALK. I. CRITERII DE INCLUDERE ÎN TRATAMENT 1. Declarație de consimțământ pentru tratament semnată de bolnav (vârsta peste 18 ani) ... 2. Pacienți cu vârsta mai mare de 18 ani ... 3. Diagnostic de cancer bronho-pulmonar altul decât
ANEXE din 13 iunie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/271551]
-
tratament primar pentru boala avansată sau metastatică. ... ... II. CRITERII DE EXCLUDERE DIN TRATAMENT 1. Hipersensibilitate la substanțele active (NIVOLUMAB, Ipilimumab, dublet de chimioterapie) sau la oricare dintre excipienți ... 2. Pacienta însărcinată sau care alăptează ... 3. Pacienți ale căror tumori prezintă mutație sensibilizantă EGFR sau translocație ALK ... 4. Pacienți cu metastaze cerebrale active (netratate), cu meningită carcinomatoasă, boală autoimună activă sau cei cu afecțiuni medicale ce necesită imunosupresie sistemică. ... ... III. CRITERII DE CONTINUARE A TRATAMENTULUI 1. Menținerea consimțământului și a complianței la
ANEXE din 13 iunie 2023 () [Corola-llms4eu/Law/271551]
-
o serin protează cu rol în inhibarea sistemului complement și de contact. În tipul 3 de AEE valorile serice ale C1-INH sunt normale (AEE-nC1-INH), iar tabloul clinic, aproape identic cu cel din AEE tipul 1 și 2, este determinat de mutații survenite la nivelul genei factorului de coagulare FXII, a angiopoietinei1, a plasminogenului, a kininogenului1, a mioferlinei sau a genei HS3OST6. În unele cazuri de AEE-nC1-INH cauza rămâne necunoscută. Clinic, AEE se manifestă prin episoade recurente de edem subcutanat dureros localizat
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
atacuri pacientul este asimptomatic. ... 2. Diagnostic Diagnosticul de AEE se suspicionează pe baza anamnezei familiale, a simptomelor caracteristice bolii și este confirmat prin modificările specifice de laborator. Anamneza familială: este pozitivă în 75% din cazuri. În 25% din cazuri apar mutații de novo (spontane). Simptomele caracteristice bolii sunt: a) episoade recurente de angioedem fără urticarie și/sau b) dureri abdominale colicative asociate cu greață, vărsături și/sau diaree și/sau c) edem de căi respiratorii superioare. Scăderea nivelului seric de C4 și C1-INH (dozare
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]