1,086 matches
-
mediată de defecte ale cascadei complementului dovedită prin: Anemie hemolitică microangiopatică (scăderea hemoglobinei, a haptoglobinei, creșterea LDH, prezența reticulocitozei și a schistocitelor pe frotiul sangvin periferic). De menționat că sunt cazuri de MAT care nu întrunesc toate criteriile pentru anemia hemolitică microangiopatică (ex: forme limitate renal). Trombocitopenie Afectare de organ Rinichi: injurie renală acută, HTA, oligoanuria, proteinurie, hematurie, dovada histologică a microangiopatiei trombotice formă acută/cronică (criteriul nu este obligatoriu) Afectare extrarenală: neurologică, digestivă, pulmonară, cardiacă, cutanată, oculară. Excluderea altor cauze de
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252607]
-
acută, HTA, oligoanuria, proteinurie, hematurie, dovada histologică a microangiopatiei trombotice formă acută/cronică (criteriul nu este obligatoriu) Afectare extrarenală: neurologică, digestivă, pulmonară, cardiacă, cutanată, oculară. Excluderea altor cauze de microangiopatie trombotică ( Figura 1 ) Dozarea activității proteazei ADAMTS13 Excluderea cauzelor infecțioase (sindrom hemolitic uremic secundar infectiei cu Escherichia coli (E.coli) entero-patogen (SHU-STEC) Excluderea cauzelor medicamentoase, bolilor autoimune/neoplaziilor, sepsis. Confirmarea dereglării căii alterne a complementului ( Tabel 2, Figura 2 ). Începerea tratamentului cu Eculizumab nu trebuie sa fie condiționată de rezultatul acestor teste (greu accesibile
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252607]
-
Brocklebank et al și Goodship et al . Abrevieri: MAT, microangiopatie trombotică; Hb, hemoglobină; IRA, injurie renală acută; LDH, lactat dehidrogenaza; CID, coagulare intravasculară diseminată; MER, masă eritrocitară; TSFR, terapie de substituție a funcției renale; PTT, purpura trombotică trombocitopenică; SHU, sindrom hemolitic uremic; PE, plasmafereză; STEC, Shiga-toxinE.Coli; HIV, virusul imunodeficienței umane; LES, lupus eritematos sistemic; CRS, criză renală sclerodermică. Tratamentul este recomandat să fie inițiat cât mai precoce (<24-48 ore) pentru remiterea fenomenelor de microangiopatie trombotică și prevenirea recăderilor pe termen lung
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252607]
-
5 zile, în scopul efectuării screening-ului pentru purpura trombotică trombocitopenică și excluderea cauzelor secundare de microangiopatie trombotică ( Figura 1 ). Tabel 2. Screening-ul pentru formele de SHU asociat defectului căii alterne a complementului Tipul de investigație Teste funcționale Complementul hemolitic total (CH50), activitatea hemolitică a căii alterne a complementului (AP50), evaluarea activității factorului H Cuantificarea calitativă și cantitativă a componentelor complementului și a proteinelor reglatoare Cuantificarea produșilor de degradare ai complementului Nivelul seric al C3 și C4 Determinarea nivelului seric
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252607]
-
efectuării screening-ului pentru purpura trombotică trombocitopenică și excluderea cauzelor secundare de microangiopatie trombotică ( Figura 1 ). Tabel 2. Screening-ul pentru formele de SHU asociat defectului căii alterne a complementului Tipul de investigație Teste funcționale Complementul hemolitic total (CH50), activitatea hemolitică a căii alterne a complementului (AP50), evaluarea activității factorului H Cuantificarea calitativă și cantitativă a componentelor complementului și a proteinelor reglatoare Cuantificarea produșilor de degradare ai complementului Nivelul seric al C3 și C4 Determinarea nivelului seric al factorului H, I
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252607]
-
hiperactivări a căii alterne trebuie urmată de teste genetice pentru a identifica anomalia/anomaliile genetice patogenice. Screening-ul secvențial în funcție de frecvența mutațiilor genetice optimizează raportul cost-eficiență în ceea ce privește diagnosticul SHU mediat de dereglarea sistemului complement. Abrevieri:CH50, complementul hemolitic total; AP50, activitatea hemolitică a căii alterne a complementului; SHU, sindrom hemolitic uremic; FH, factor H; FI, factor I; MCP, membrane cofactorprotein, sMAC, complexul de atac al membranei solubil. Adaptat după Brenner&Rector's The Kidney. Criterii de excludere/contraindicatii : ADAMTS13 < 10% Test
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252607]
-
trebuie urmată de teste genetice pentru a identifica anomalia/anomaliile genetice patogenice. Screening-ul secvențial în funcție de frecvența mutațiilor genetice optimizează raportul cost-eficiență în ceea ce privește diagnosticul SHU mediat de dereglarea sistemului complement. Abrevieri:CH50, complementul hemolitic total; AP50, activitatea hemolitică a căii alterne a complementului; SHU, sindrom hemolitic uremic; FH, factor H; FI, factor I; MCP, membrane cofactorprotein, sMAC, complexul de atac al membranei solubil. Adaptat după Brenner&Rector's The Kidney. Criterii de excludere/contraindicatii : ADAMTS13 < 10% Test scaun pozitiv pentru Escherichia
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252607]
-
anomalia/anomaliile genetice patogenice. Screening-ul secvențial în funcție de frecvența mutațiilor genetice optimizează raportul cost-eficiență în ceea ce privește diagnosticul SHU mediat de dereglarea sistemului complement. Abrevieri:CH50, complementul hemolitic total; AP50, activitatea hemolitică a căii alterne a complementului; SHU, sindrom hemolitic uremic; FH, factor H; FI, factor I; MCP, membrane cofactorprotein, sMAC, complexul de atac al membranei solubil. Adaptat după Brenner&Rector's The Kidney. Criterii de excludere/contraindicatii : ADAMTS13 < 10% Test scaun pozitiv pentru Escherichia coli (E.coli) enteropatogen Confirmarea unui tip de microangiopatie
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252607]
-
și 5 ). Prescriptori Medici din specialităţile nefrologie, nefrologie pediatrică, pediatrie , terapie intensivă, hematologie și onco-hematologie pediatrică. ANEXA nr. 1 CONSIMTAMANT INFORMAT PENTRU ADMINISTRAREA TERAPIEI BIOLOGICE DE BLOCARE A COMPLEMENTULUI (ECULIZUMAB) INTRODUCERE Acest consimtamant este adresat adultilor care sufera de Sindromul hemolitic uremic atipic (SHUa) si parintilor ai caror copii au SHUa. Documentul ofera informatii despre Eculizumab, cum va fi administrat si informatii importante de siguranta pe care trebuie cunoscute. CE ESTE ECULIZUMAB? Eculizumab este un medicament folosit pentru a trata pacientii
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252607]
-
moderate si nu persista dupa faza initiala de administrare a medicamentului. Subsemnatul… pacient / apartinator legal/ parinte copil ……………………………….………………………. . . . ......................., internat in sectia ……………………………………………………………. . . . . . . . . . ............., in urma parcurgerii acestor informatii despre produs (DCI: Eculizumab) precum si a informatiilor medicale oferite de medicul curant in Sindromul hemolitic uremic atipic, declar pe propria raspundere ca sunt de acord cu administrarea acestui medicament. Mentionez ca mi s-au explicat si am inteles riscurile evolutiei in absenta acestui tratament, precum si cele legate de administrarea lui, inclusive efectele lui adverse
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252607]
-
putin 1 an, chiar 10 ani in unele cazuri, datorita polimorfismului bolii. Prevalența acesteia este de aproximativ 1 / 500.000. Aproximativ 35% dintre pacientii cu HPN decedeaza in primii 5 ani de la diagnostic. Manifestările clinice sunt variabile și includ anemie hemolitică, tromboze ale vaselor de calibru mare și mediu (vene hepatice, abdominale, creier și piele), precum și un deficit moderat până la sever al hematopoiezei, care poate duce la pancitopenie. În general, anemia se manifestă prin paloare, oboseală și dispnee. Datorita
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252607]
-
mult calitatea vieții. În funcție de localizare, tromboza (care afectează peste 40% dintre pacienți) se poate prezenta prin durere abdominală, ischemie intestinală, hepatomegalie, ascită și cefalee. Pacienții pot prezenta epistaxis sau sângerări gingivale. HPN este o boală cronică cu crize hemolitice care pot fi induse de anumiți factori, cum ar fi vaccinarea, intervenții chirurgicale, anumite antibiotice si infectii. Aplazia medulara poate apare in cca 20% din cazuri de HPN. Diagnosticul se bazează pe demonstrarea prin imunofenotipare prin citometrie în flux (flow-
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252607]
-
deficitului pe cel putin doua linii hematopoietice dintre următoarele: eritrocitară, granulocitară și monocitară. Analiza moleculară nu este utilizată deoarece mutațiile responsabile de boala nu sunt nici omogene nici repetitive. Diagnosticul diferențial include toate celelalte forme de anemie (în special anemie hemolitică autoimună), tromboze ale arterei mezenterice, obstrucția de venă portă și tromboza de vena renala. Eculizumab Eculizumabul este un anticorp monoclonal umanizat, de tipul IgG2/4κ, ce conține o regiune de complementaritate murină înclusă într-un cadru format din lanțuri grele și
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252607]
-
moleculele produse sunt identice. Hemoglobinuria paroxistică nocturnă (HPN) este o boală clonală a celulelor stem hematopoietice, caracterizata prin hemoliza nonimuna, care produce un sindrom anemic cronic, diferite deficiente de organ si complicatii trombotice. Manifestările clinice sunt variabile și includ anemie hemolitică, tromboze ale vaselor de calibru mare și mediu (vene hepatice, abdominale, creier și piele), precum și un deficit moderat până la sever al hematopoiezei, care poate duce la pancitopenie. În general, anemia se manifestă prin paloare, oboseală și dispnee. Datorita
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252607]
-
risc. Administrarea de apomorfină este asociată cu reacţii subcutanate locale . Acestea pot fi uneori reduse prin schimbarea locurilor de injectare pentru a evita zonele cu nodularităţi sau induraţii. La pacienţii cărora li s-a administrat apomorfină s-au raportat anemie hemolitică şi trombocitopenie . Analizele hematologice trebuie efectuate la intervale periodice, ca şi în cazul administrării levodopei concomitent cu apomorfina. Se impune prudenţă când se asociază apomorfina cu alte medicamente, în special cu cele cu un indice terapeutic îngust. Medicamentele neuroleptice pot
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252607]
-
microangiopatie trombotică (MAT) reunesc un spectru larg de afecțiuni cu manifestări clinice și histologice comune . Odată cu elucidarea mecanismelor patogenice, clasificarea clinică a MAT a fost treptat înlocuită de clasificarea etiologică, fapt ce a permis dezvoltarea unor terapii specifice. Sindromul hemolitic uremic atipic (SHUa), mediat de defecte ale activității căii alterne a cascadei complementului, este o afecțiune genetică rară, cronică, caracterizată prin injurie endotelială severă și tromboză microvasculară, la nivel capilar și arteriolar. Din punct de vedere clinic, tromboza microvasculară determină
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
SHUa), mediat de defecte ale activității căii alterne a cascadei complementului, este o afecțiune genetică rară, cronică, caracterizată prin injurie endotelială severă și tromboză microvasculară, la nivel capilar și arteriolar. Din punct de vedere clinic, tromboza microvasculară determină trombocitopenie, anemie hemolitică microangiopatică și injurie de organ. Deși afectarea renală este întâlnită în majoritatea cazurilor, tabloul clinic poate fi dominat de afectare multiorgan (pulmonară, digestivă, neurologică, cardiacă). În aproximativ 60-70% din cazuri, hiperactivarea cascadei complementului este determinată de mutații ale proteinelor reglatoare
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
plasmafereză, clearence-ul medicamentului crește la 3660 mL/h și timp de înjumătățire scade la 1.26 ore. Eculizumab este metabolizat de către enzimele lizozomale din celulele sistemului reticuloendotelial. I. Indicația terapeutică Eculizumab este indicat pentru tratarea adulților și copiilor cu: • Sindrom hemolitic uremic atipic (SHUa) ... II. Criterii de eligibilitate pentru tratament 1. Criterii de includere Pacienți cu microangiopatie trombotică mediată de defecte ale cascadei complementului dovedită prin: • Anemie hemolitică microangiopatică (scăderea hemoglobinei, a haptoglobinei, creșterea LDH, prezența reticulocitozei și a schistocitelor pe
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
I. Indicația terapeutică Eculizumab este indicat pentru tratarea adulților și copiilor cu: • Sindrom hemolitic uremic atipic (SHUa) ... II. Criterii de eligibilitate pentru tratament 1. Criterii de includere Pacienți cu microangiopatie trombotică mediată de defecte ale cascadei complementului dovedită prin: • Anemie hemolitică microangiopatică (scăderea hemoglobinei, a haptoglobinei, creșterea LDH, prezența reticulocitozei și a schistocitelor pe frotiul sangvin periferic). De menționat că sunt cazuri de MAT care nu întrunesc toate criteriile pentru anemia hemolitică microangiopatică (ex: forme limitate renal). • Trombocitopenie • Afectare de organ
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
mediată de defecte ale cascadei complementului dovedită prin: • Anemie hemolitică microangiopatică (scăderea hemoglobinei, a haptoglobinei, creșterea LDH, prezența reticulocitozei și a schistocitelor pe frotiul sangvin periferic). De menționat că sunt cazuri de MAT care nu întrunesc toate criteriile pentru anemia hemolitică microangiopatică (ex: forme limitate renal). • Trombocitopenie • Afectare de organ – Rinichi: injurie renală acută, HTA, oligoanuria, proteinurie, hematurie, dovada histologică a microangiopatiei trombotice formă acută/cronică (criteriul nu este obligatoriu) ... – Afectare extrarenală: neurologică, digestivă, pulmonară, cardiacă, cutanată, oculară. ... • Excluderea altor cauze de
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
acută, HTA, oligoanuria, proteinurie, hematurie, dovada histologică a microangiopatiei trombotice formă acută/cronică (criteriul nu este obligatoriu) ... – Afectare extrarenală: neurologică, digestivă, pulmonară, cardiacă, cutanată, oculară. ... • Excluderea altor cauze de microangiopatie trombotică (Figura 1) – Dozarea activității proteazei ADAMTS13 ... – Excluderea cauzelor infecțioase (sindrom hemolitic uremic secundar infectiei cu Escherichia coli (E.coli) entero-patogen (SHU-STEC) ... – Excluderea cauzelor medicamentoase, bolilor autoimune/neoplaziilor, sepsis. ... • Confirmarea dereglării căii alterne a complementului (Tabel 2, Figura 2). Începerea tratamentului cu Eculizumab nu trebuie sa fie condiționată de rezultatul acestor teste (greu accesibile
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
Brocklebank et al și Goodship et al. Abrevieri: MAT, microangiopatie trombotică; Hb, hemoglobină; IRA, injurie renală acută; LDH, lactat dehidrogenaza; CID, coagulare intravasculară diseminată; MER, masă eritrocitară; TSFR, terapie de substituție a funcției renale; PTT, purpura trombotică trombocitopenică; SHU, sindrom hemolitic uremic; PE, plasmafereză; STEC, Shiga-toxinE.Coli; HIV, virusul imunodeficienței umane; LES, lupus eritematos sistemic; CRS, criză renală sclerodermică. Tratamentul este recomandat să fie inițiat cât mai precoce (<24-48 ore) pentru remiterea fenomenelor de microangiopatie trombotică și prevenirea recăderilor pe termen lung
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
5 zile, în scopul efectuării screening-ului pentru purpura trombotică trombocitopenică și excluderea cauzelor secundare de microangiopatie trombotică (Figura 1). Tabel 2. Screening-ul pentru formele de SHU asociat defectului căii alterne a complementului Tipul de investigație Teste funcționale Complementul hemolitic total (CH50), activitatea hemolitică a căii alterne a complementului (AP50), evaluarea activității factorului H Cuantificarea calitativă și cantitativă a componentelor complementului și a proteinelor reglatoare Nivelul seric al C3 și C4 Determinarea nivelului seric al factorului H, I, B, properdinei
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
efectuării screening-ului pentru purpura trombotică trombocitopenică și excluderea cauzelor secundare de microangiopatie trombotică (Figura 1). Tabel 2. Screening-ul pentru formele de SHU asociat defectului căii alterne a complementului Tipul de investigație Teste funcționale Complementul hemolitic total (CH50), activitatea hemolitică a căii alterne a complementului (AP50), evaluarea activității factorului H Cuantificarea calitativă și cantitativă a componentelor complementului și a proteinelor reglatoare Nivelul seric al C3 și C4 Determinarea nivelului seric al factorului H, I, B, properdinei, MCP Cuantificarea produșilor de
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
hiperactivări a căii alterne trebuie urmată de teste genetice pentru a identifica anomalia/anomaliile genetice patogenice. Screening-ul secvențial în funcție de frecvența mutațiilor genetice optimizează raportul cost-eficiență în ceea ce privește diagnosticul SHU mediat de dereglarea sistemului complement. Abrevieri:CH50, complementul hemolitic total; AP50, activitatea hemolitică a căii alterne a complementului; SHU, sindrom hemolitic uremic; FH, factor H; FI, factor I; MCP, membrane cofactorprotein, sMAC, complexul de atac al membranei solubil. Adaptat după Brenner&Rector's The Kidney. ... 2. Criterii de excludere/contraindicatii : • ADAMTS13 < 10%
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]