14,802 matches
-
eculizumab pentru componenta aplastică a anemiei la pacienții cu HPN, în absența criteriilor de hemoliză. Criterii de eligibilitate pentru tratament in hemoglobinuria paroxistica nocturna Criterii de includere Pacienți cu diagnostic de hemoglobinurie paroxistică nocturnă (HPN) cu hemoliză intravasculară mediată de defecte ale cascadei complementului dovedită prin (toate cele trei criterii): Hemoliză intravasculară semnificativă (scăderea hemoglobinei, a haptoglobinei, creșterea LDH > 1,5 x nivelul maxim normal, prezența reticulocitozei și a schizocitelor pe frotiul sanguin periferic) cu evidența deficitului de organ (cel puțin un
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252607]
-
catre medicul care a initiat si monitorizat terapia in scopul promovarii cresterii. Retestarea nu este necesară la: • pacienții în tranziție cu deficite hormonale hipofizare multiple (≥ 3) indiferent de cauză și niveluri scăzute de IGF-1 seric (<–2,0 SDS); • la pacienții cu defecte genetice dovedite care afectează axele hipotalamo-hipofizare; • la pacienții cu defecte structurale ale regiunii hipotalamo-hipofizare cu excepția neurohipofizei ectopice La acesti pacienți terapia cu rhGH poate fi continuată în scop substitutiv. Pacienți care se vor reevalua printr-un test de stimulare
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
promovarii cresterii. Retestarea nu este necesară la: • pacienții în tranziție cu deficite hormonale hipofizare multiple (≥ 3) indiferent de cauză și niveluri scăzute de IGF-1 seric (<–2,0 SDS); • la pacienții cu defecte genetice dovedite care afectează axele hipotalamo-hipofizare; • la pacienții cu defecte structurale ale regiunii hipotalamo-hipofizare cu excepția neurohipofizei ectopice La acesti pacienți terapia cu rhGH poate fi continuată în scop substitutiv. Pacienți care se vor reevalua printr-un test de stimulare de GH în faza de tranziție: • pacienti cu DGH izolat
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
larg de afecțiuni cu manifestări clinice și histologice comune . Odată cu elucidarea mecanismelor patogenice, clasificarea clinică a MAT a fost treptat înlocuită de clasificarea etiologică, fapt ce a permis dezvoltarea unor terapii specifice. Sindromul hemolitic uremic atipic (SHUa), mediat de defecte ale activității căii alterne a cascadei complementului, este o afecțiune genetică rară, cronică, caracterizată prin injurie endotelială severă și tromboză microvasculară, la nivel capilar și arteriolar. Din punct de vedere clinic, tromboza microvasculară determină trombocitopenie, anemie hemolitică microangiopatică și injurie
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
acestor proteine. Identificarea anomaliei genetice subiacente are importanță diagnostică și prognostică (permițând evaluarea răspunsului la tratament, riscul de recădere la oprirea tratamentului și riscul de recădere post-transplant renal)(Tabel 1). Tabel 1.Anomaliile genetice și prognosticul pacienților cu SHUa asociat cu defecte ale cascadei complementului Proteina afectată Frecvența (%) Rata de remisiune cu plasmafereză (%) Rata de deces sau BCR stadiul final la 5 și 10 ani (%) Riscul de recădere posttransplant renal (%) Factor H 20-30 60 70-80 80-90 Proteina CFHR 1/3 6 70-80 30-40
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
subiacentă, 60-70% dintre pacienții cu mutația genei care codifică factorul H dezvoltă boală cronică de rinichi stadiul final în primul an de la diagnostic, iar până la 90% dintre aceștia prezintă recăderea bolii pe grefa renală. Comparativ, pacienții cu un defect izolat al genei ce codifică MCP (CD46, o proteină atașată suprafețelor celulare) obțin o remisiune clinică fără plasmafereză și prezintă o rată mică de recădere pe grefa renală. În plus, mortalitatea acestor pacienților cu SHUa este de aproximativ 2-4% în
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
în această afecțiune, variabilitatea răspunsului la tratament, prognosticul sever al acestor pacienți și rata mare de complicații au impus identificarea unor ținte terapeutice specifice. În anul 2011, FDA (Food and Drug Administration) a aprobat Eculizumab pentru tratamentul SHUa mediat de defecte ale activității cascadei complementului. Eculizumab- Molecula Eculizumab-ul este un anticorp monoclonal umanizat, de tipul IgG2/4κ, ce conține o regiune de complementaritate murină inclusă într-un cadru format din lanțuri grele și ușoare umane. Eculizumab este un inhibitor al cascadei
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
către enzimele lizozomale din celulele sistemului reticuloendotelial. I. Indicația terapeutică Eculizumab este indicat pentru tratarea adulților și copiilor cu: • Sindrom hemolitic uremic atipic (SHUa) ... II. Criterii de eligibilitate pentru tratament 1. Criterii de includere Pacienți cu microangiopatie trombotică mediată de defecte ale cascadei complementului dovedită prin: • Anemie hemolitică microangiopatică (scăderea hemoglobinei, a haptoglobinei, creșterea LDH, prezența reticulocitozei și a schistocitelor pe frotiul sangvin periferic). De menționat că sunt cazuri de MAT care nu întrunesc toate criteriile pentru anemia hemolitică microangiopatică (ex
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
se recomandă terapie inițială cu plasmă pentru o durată maximă de 5 zile, în scopul efectuării screening-ului pentru purpura trombotică trombocitopenică și excluderea cauzelor secundare de microangiopatie trombotică (Figura 1). Tabel 2. Screening-ul pentru formele de SHU asociat defectului căii alterne a complementului Tipul de investigație Teste funcționale Complementul hemolitic total (CH50), activitatea hemolitică a căii alterne a complementului (AP50), evaluarea activității factorului H Cuantificarea calitativă și cantitativă a componentelor complementului și a proteinelor reglatoare Nivelul seric al C3
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
umani. Monoclonal inseamna ca toata medicatia provine dintr-o singura clona de anticorp si toate moleculele produse sunt identice. SHUa este o boala in care o parte specifica a sistemului imun, numita sistemul complementului, este hiperactiva, de obicei datorata unui defect genetic in reglarea normala a sistemului complementului. Sistemul complementului este intotdeauna activ si atunci cand este hiperactiv poate distruge tesuturile si organele propriului corp. Produce aceasta prin afectarea vaselor mici de sange si prin formarea de trombi care pot impiedica
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
componenta aplastică a anemiei la pacienții cu HPN, în absența criteriilor de hemoliză. ... II. Criterii de eligibilitate pentru tratament in hemoglobinuria paroxistica nocturna 1. Criterii de includere Pacienți cu diagnostic de hemoglobinurie paroxistică nocturnă (HPN) cu hemoliză intravasculară mediată de defecte ale cascadei complementului dovedită prin (toate cele trei criterii): • Hemoliză intravasculară semnificativă (scăderea hemoglobinei, a haptoglobinei, creșterea LDH > 1,5 x nivelul maxim normal, prezența reticulocitozei și a schizocitelor pe frotiul sanguin periferic) cu evidența deficitului de organ (cel puțin un
ANEXĂ din 11 martie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/252606]
-
implicată o mutație a genei PKD 1, localizată pe cromozomul 16, ce codifică policistina 1, în 15% din cazuri o mutație a genei PKD 2, localizată pe cromozomul 4, ce codifică policistina 2, în 0,3% din cazuri este incriminat un defect al genei GANAB ce codifică subunitatea alfa a glucozidazei II, în 0.1% din cazuri un defect al genei ALG9 sau DNAJB11, iar în 7% din cazuri anomalia genetică este necunoscută. Mutațiile de tip truncat sunt mai frecvente și se asociază
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
15% din cazuri o mutație a genei PKD 2, localizată pe cromozomul 4, ce codifică policistina 2, în 0,3% din cazuri este incriminat un defect al genei GANAB ce codifică subunitatea alfa a glucozidazei II, în 0.1% din cazuri un defect al genei ALG9 sau DNAJB11, iar în 7% din cazuri anomalia genetică este necunoscută. Mutațiile de tip truncat sunt mai frecvente și se asociază cu un fenotip mai sever comparativ cu cele de tip non-truncat. Evoluția naturală a bolii pentru
ANEXĂ din 27 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255896]
-
documentul „Compilation of Community Procedures on Inspections and Exchange of Information updated to include new EU formats and procedures“. ^(2) În toate cazurile în care: a) se înregistrează evenimente adverse postvaccinale/postterapeutice; ... b) se suspicionează lipsa de eficacitate; ... c) se constată defecte de calitate; ... d) se constată deficiențe privind condițiile de depozitare, se recoltează probe din seriile de produse medicinale veterinare respective și se trimit la ICPBMUV, pentru testare. ... Numărul de flacoane de produse medicinale veterinare/probă și cantitatea de produse medicinale veterinare/probă
ORDIN nr. 61 din 27 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255038]
-
întreg lanțul de distribuție - depozite, farmacii, puncte farmaceutice etc., pe întreaga perioadă de valabilitate autorizată; ... d) asigurarea că metodele de control menționate de către deținătorul autorizației de comercializare în documentația de autorizare sunt corespunzătoare; ... e) investigarea, când este cazul, a defectelor de calitate suspicionate. ... ... 3. În sensul prezentelor norme metodologice, termenii și expresia de mai jos au următoarele semnificații: a) risc - posibilitatea de apariție a unui defect de calitate, precum și severitatea urmărilor acestui posibil defect la produsul medicinal veterinar în
ORDIN nr. 61 din 27 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255038]
-
de comercializare în documentația de autorizare sunt corespunzătoare; ... e) investigarea, când este cazul, a defectelor de calitate suspicionate. ... ... 3. În sensul prezentelor norme metodologice, termenii și expresia de mai jos au următoarele semnificații: a) risc - posibilitatea de apariție a unui defect de calitate, precum și severitatea urmărilor acestui posibil defect la produsul medicinal veterinar în cauză; ... b) incidență - posibilitatea ca produsul medicinal veterinar să aibă un defect de calitate; în mod normal, acești indicatori sunt corelați cu modul de fabricare a
ORDIN nr. 61 din 27 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255038]
-
expresia de mai jos au următoarele semnificații: a) risc - posibilitatea de apariție a unui defect de calitate, precum și severitatea urmărilor acestui posibil defect la produsul medicinal veterinar în cauză; ... b) incidență - posibilitatea ca produsul medicinal veterinar să aibă un defect de calitate; în mod normal, acești indicatori sunt corelați cu modul de fabricare a produsului; ... c) expunere - gradul de distribuție a produsului medicinal veterinar, care reflectă numărul potențial de animale expuse unui produs cu defect; ... d) efecte secundare adverse, nocive
ORDIN nr. 61 din 27 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255038]
-
medicinal veterinar să aibă un defect de calitate; în mod normal, acești indicatori sunt corelați cu modul de fabricare a produsului; ... c) expunere - gradul de distribuție a produsului medicinal veterinar, care reflectă numărul potențial de animale expuse unui produs cu defect; ... d) efecte secundare adverse, nocive - anticiparea severității consecințelor la utilizarea unui produs cu defecte de calitate. ... ... 4. Planul de prelevare și testare a produselor medicinale veterinare comercializate în România se desfășoară în 4 etape: a) selectarea produselor medicinale veterinare pe
ORDIN nr. 61 din 27 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255038]
-
corelați cu modul de fabricare a produsului; ... c) expunere - gradul de distribuție a produsului medicinal veterinar, care reflectă numărul potențial de animale expuse unui produs cu defect; ... d) efecte secundare adverse, nocive - anticiparea severității consecințelor la utilizarea unui produs cu defecte de calitate. ... ... 4. Planul de prelevare și testare a produselor medicinale veterinare comercializate în România se desfășoară în 4 etape: a) selectarea produselor medicinale veterinare pe baza analizei de risc și întocmirea Planului anual de prelevare și testare a produselor
ORDIN nr. 61 din 27 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255038]
-
intervale de maximum 10 ani, în funcție de rezultatul analizei de risc. În planul anual de prelevare și testare sunt incluse produsele medicinale veterinare care nu au fost prelevate și testate în anul anterior, produsele la care au fost constatate defecte de calitate în urma analizelor de laborator, precum și cele raportate la ANSVSA cu defecte de calitate prin sistemul rapid de alertă. Planul anual de prelevare și testare a produselor medicinale veterinare comercializate în România este constituit din trei anexe
ORDIN nr. 61 din 27 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255038]
-
de prelevare și testare sunt incluse produsele medicinale veterinare care nu au fost prelevate și testate în anul anterior, produsele la care au fost constatate defecte de calitate în urma analizelor de laborator, precum și cele raportate la ANSVSA cu defecte de calitate prin sistemul rapid de alertă. Planul anual de prelevare și testare a produselor medicinale veterinare comercializate în România este constituit din trei anexe, după cum urmează: anexa I: Produse autorizate prin procedura națională - produse indigene; anexa II: Produse
ORDIN nr. 61 din 27 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255038]
-
după cum urmează: anexa I: Produse autorizate prin procedura națională - produse indigene; anexa II: Produse autorizate prin procedura națională - produse provenite din comerțul intracomunitar; anexa III: Produse puse pe piață prin comerț paralel. Clasificarea produselor medicinale și evaluarea riscurilor asociate defectelor produsului se realizează pe baza factorilor asociați proprietăților farmaceutice și a datelor legate de producător și de procesul de fabricație, utilizarea produsului și distribuția pe piață. Factorii sunt împărțiți în funcție de influența lor asupra posibilității apariției unui defect de
ORDIN nr. 61 din 27 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255038]
-
asociate defectelor produsului se realizează pe baza factorilor asociați proprietăților farmaceutice și a datelor legate de producător și de procesul de fabricație, utilizarea produsului și distribuția pe piață. Factorii sunt împărțiți în funcție de influența lor asupra posibilității apariției unui defect de calitate, de efectele secundare adverse date de acest defect sau de gradul de expunere la un eventual defect. Atribuirea unui risc pentru un produs medicinal se realizează printr-un sistem de notare care se aplică fiecărui indicator în parte
ORDIN nr. 61 din 27 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255038]
-
farmaceutice și a datelor legate de producător și de procesul de fabricație, utilizarea produsului și distribuția pe piață. Factorii sunt împărțiți în funcție de influența lor asupra posibilității apariției unui defect de calitate, de efectele secundare adverse date de acest defect sau de gradul de expunere la un eventual defect. Atribuirea unui risc pentru un produs medicinal se realizează printr-un sistem de notare care se aplică fiecărui indicator în parte, astfel cum este prevăzut în tabelul de mai jos. Scorul
ORDIN nr. 61 din 27 aprilie 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255038]
-
implicată o mutație a genei PKD 1, localizată pe cromozomul 16, ce codifică policistina 1, în 15% din cazuri o mutație a genei PKD 2, localizată pe cromozomul 4, ce codifică policistina 2, în 0,3% din cazuri este incriminat un defect al genei GANAB ce codifică subunitatea alfa a glucozidazei II, în 0.1% din cazuri un defect al genei ALG9 sau DNAJB11, iar în 7% din cazuri anomalia genetică este necunoscută. Mutațiile de tip truncat sunt mai frecvente și se asociază
ANEXĂ din 31 mai 2022 () [Corola-llms4eu/Law/255897]