396 matches
-
enzimă este necesară pentru metabolizarea glucocerebrozidului, substanța de natură lipidica, ce se acumulează în celule macrofage din organism, înlocuind celulele sănătoase din ficat, splina și oase. A. Criterii de eligibilitate pentru includerea în tratament Manifestările bolii pot fi: anemie, trombocitopenie, splenomegalie, hepatomegalie, afectare osoasă (crize osoase, fracturi patologice) și retard de creștere, daca debutul clinic survine în copilărie. Boală Gaucher are 3 forme: 1. tip 1 - nonneuronopat; 2. tip 2 - formă acută neuronopată; 3. tip 3 - formă cronică neuronopata. La pacienții
EUR-Lex () [Corola-website/Law/187985_a_189314]
-
terapeutic semnificativ după 12 luni de tratament (cu 60 U/kg corp la două săptămâni interval) este evidentă din lipsă de ameliorare sau chiar agravarea acelor semne clinice și parametrii de laborator în baza cărora s-a indicat tratamentul: a) splenomegalia; ... b) hepatomegalia; ... c) boală osoasă (clinic, radiografic, DEXA, RMN); ... d) valoarea hemoglobinei(g/dl); ... e) valoarea trombocitelor (mii/mmc). ... D. Monitorizarea pacienților cu boala Gaucher În monitorizarea bolii Gaucher se vor avea în vedere următoarele obiective: D.1. La copii
EUR-Lex () [Corola-website/Law/187985_a_189314]
-
mii/mmc). ... D. Monitorizarea pacienților cu boala Gaucher În monitorizarea bolii Gaucher se vor avea în vedere următoarele obiective: D.1. La copii: a) normalizarea hemoglobinei; ... b) creșterea numărului trombocitelor peste valorile de risc pentru un sindrom hemoragipar; ... c) regresia splenomegaliei, pacientul devenind asimptomatic; ... d) regresia hepatomegalie, pacientul devenind asimptomatic; ... e) boală osoasă: dispariția crizelor și fracturilor osoase; atingerea masei osoase normale; creșterea densității minerale osoase - cortical și trabecular; ... f) creșterea: reluarea ritmului de creștere normal; atingerea unei talii normale; ... g
EUR-Lex () [Corola-website/Law/187985_a_189314]
-
se normalizeze în decurs de 2 ani; b.2.2. în cazul pacienților cu trombocitopenie severă: numărul trombocitelor trebuie să crească de 1,5 ori în decurs de un an și să se normalizeze în decurs de 2 ani; c) splenomegalia: dispariția disconfortului, durerii și hipersplenismului hematologic; reducerea cu aproximativ 50% a volumului după 2 ani și cu 60% la 5 ani; ... d) hematomegalia: dispariția disconfortului, reducerea volumului cu 1/3 în primii 2-3 ani și cu 40% la 5 ani
EUR-Lex () [Corola-website/Law/187985_a_189314]
-
afecțiuni digestive cronice cu semne manifeste 12. Glomerulonefrită (în ultimele 12 luni) 13. Alte nefropatii cronice cu semne de decompensare 14. Anemii cronice feriprive cu hemoglobină sub 9,5 g/dl 15. Anemii hemolitice cu crize de hemoliză și/sau splenomegalie 16. Anemie Biermer 17. Talasemie majoră Cooley 18. Aplazii medulare 19. Purpură trombocitopenică idiopatică cu splenomegalie 20. Agranulocitoză 21. Hipersplenism 22. Hemopatii cu sângerări 23. Histiocitoză X cronică 24. Boala Hand-Schuller-Cristian 25. Sarcoidoză 26. Reumatism articular acut, inclusiv Coreea Sydenham
EUR-Lex () [Corola-website/Law/157465_a_158794]
-
cu semne de decompensare 14. Anemii cronice feriprive cu hemoglobină sub 9,5 g/dl 15. Anemii hemolitice cu crize de hemoliză și/sau splenomegalie 16. Anemie Biermer 17. Talasemie majoră Cooley 18. Aplazii medulare 19. Purpură trombocitopenică idiopatică cu splenomegalie 20. Agranulocitoză 21. Hipersplenism 22. Hemopatii cu sângerări 23. Histiocitoză X cronică 24. Boala Hand-Schuller-Cristian 25. Sarcoidoză 26. Reumatism articular acut, inclusiv Coreea Sydenham (în ultimele 6 luni) 27. Reumatisme cronice în faze evolutive 28. Colagenoze (lupus eritematos diseminat, sclerodermie
EUR-Lex () [Corola-website/Law/157465_a_158794]
-
deficit datorat unor mutații la nivelul genei acesteia; enzima este necesară pentru metabolizarea glucocerebrozidelor, substanțe de natură lipidică care se acumulează în celule macrofage din organism, înlocuind celulele sănătoase din ficat, splină și oase. Manifestările bolii pot fi: anemie, trombocitopenie, splenomegalie, hepatomegalie, afectare osoasă (crize osoase, fracturi patologice) și retard de creștere, dacă debutul clinic survine în copilărie. Boala Gaucher are 3 forme: 1. tip 1; 2. tip 2 (forma acută neuronopată); 3. tip 3 (forma cronică neuronopată). Pacienții cu boala
EUR-Lex () [Corola-website/Law/278680_a_280009]
-
5 ori (la pacienții nesplenectomizați); b. la valori normale (la pacienții splenectomizați) 3. Hepatomegalia*) - obținerea unui volum hepatic = 1-1,5 x N*1) - reducerea volumului hepatic cu: 20-30% (după 1-2 ani de TSE) 30-40% (după 3-5 ani de TSE) 4. Splenomegalia*) - obținerea unui volum splenic: ≤ 2 - 8 x N*2) - reducerea volumului splenic cu: 30-50% (după primul an de TSE) 50-60% (după 2-5 ani de TSE) 5. Dureri osoase*) - absențe după 1-2 ani de tratament 6. Crize osoase*) - absențe 7. Ameliorare
EUR-Lex () [Corola-website/Law/278680_a_280009]
-
cel puțin una dintre următoarele caracteristici: masă tumorală mare ( 7 cm), apariția unui număr de 3 sau mai multe determinări ganglionare (fiecare 3 cm), simptome sistemice (pierdere în greutate 10%, febră 38° C, timp de peste opt zile sau transpirații nocturne), splenomegalie depășind zona ombilicului, obstrucție majoră a organelor sau sindrom de compresie, afectare orbitală sau epidurală, efuziune seroasă sau leucemie. IV. Tratament (doze, condițiile de scădere a dozelor, perioada de tratament) Interferon alfa-2b poate fi administrat subcutanat, ca adjuvant la chimioterapie
EUR-Lex () [Corola-website/Law/278680_a_280009]
-
l Fază accelerată - blaști ≥ 15% dar - blaști plus promielocite ≥ 30% în sânge periferic sau măduvă hematopoietică (având - bazofile ≥ 20% în sânge periferic - trombocite Criză blastică - blaști ≥ 30% în sânge periferic sau măduvă hematopoietică, sau - boală cu localizare extramedulară (alta decât splenomegalia) III. Criterii de includere (vârsta, sex, parametrii clinico-paraclinici etc.) Diagnostic confirmat de Leucemie granulocitară cronică (LGC) cu cromozom Philadelphia (Bcr-Abl) pozitiv (Ph+) Nilotinib este indicat pentru tratamentul pacienților adulți cu: - leucemie granulocitară cronică (LGC) recent diagnosticată, cu cromozom Philadelphia, în
EUR-Lex () [Corola-website/Law/278680_a_280009]
-
alte neoplazii mieloida - Prezența JAK2V617 sau a altor marker clonali sau lipsa evidențierii fibrozei reactive la nivelul măduvei osoase. ● Criterii adiționale (pentru diagnostic e necesar să fie îndeplinite minim 2 criterii din 4) - Leucoeritroblastoza - Creșterea nivelului seric al LDH - Anemie - Splenomegalie palpabilă Mielofibroza secundară post Policitemie Vera și post Trombocitemie Esențială Conform IWG-MRT (Internațional Working Group for Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment) Post PV Criterii necesare (obligatorii): ● Diagnostic anterior de PV conform criteriilor OMS ● Fibroză de măduvă osoasă de grad 2-3
EUR-Lex () [Corola-website/Law/278680_a_280009]
-
2-3 (pe o scală 0-3) sau grad 3-4 (pe o scală 04) Criterii adiționale (pentru diagnostic e necesar să fie îndeplinite minim 2 criterii din 4) Anemia sau lipsa necesității flebotomiei în absenta terapiei citoreductive ● Tablou leucoeritroblastic în sângele periferic ● Splenomegalie evolutivă ● Prezenta a minim unul din trei simptome constituționale: pierdere în greutate, transpirații nocturne, febra de origine necunoscută Post TE Criterii necesare (obligatorii): ● Diagnostic anterior de TE conform criteriilor OMS ● Fibroză de măduvă osoasă de grad 2-3 (pe o scală
EUR-Lex () [Corola-website/Law/278680_a_280009]
-
grad 2-3 (pe o scală 0-3) sau grad 3-4 (pe o scală 0-4) Criterii adiționale (pentru diagnostic e necesar să fie îndeplinite minim 2 criterii din 5) Anemia și scăderea hemoglobinei fața de nivelul bazal ● Tablou leucoeritroblastic în sângele periferic ● Splenomegalie evolutivă ● Prezenta a minim unul din trei simptome constituționale: pierdere în greutate, transpirații nocturne, febra de origine necunoscută ● Valori crescute ale LDH III. Criterii de includere (vârsta, sex, parametrii clinico-paraclinici etc.) Ruxolitinib este indicat pentru tratamentul splenomegaliei sau simptomelor asociate
EUR-Lex () [Corola-website/Law/278680_a_280009]
-
în sângele periferic ● Splenomegalie evolutivă ● Prezenta a minim unul din trei simptome constituționale: pierdere în greutate, transpirații nocturne, febra de origine necunoscută ● Valori crescute ale LDH III. Criterii de includere (vârsta, sex, parametrii clinico-paraclinici etc.) Ruxolitinib este indicat pentru tratamentul splenomegaliei sau simptomelor asociate bolii la pacienți adulți ( 18 ani) cu mielofibroză primară și secundara. IV. Tratament (doze, condițiile de scădere a dozelor, perioada de tratament) Doze Doza inițială Doza inițială recomandată de Ruxolitinib este de 15 mg de două ori
EUR-Lex () [Corola-website/Law/278680_a_280009]
-
luate măsuri de precauție adecvate din cauza riscului de apariție a acestor reacții. ● Reacții vasovagale După injectarea subcutanată, pot apărea reacții vasovagale, hipotensiune arterială ortostatică și/sau sincopă. Trebuie luate măsuri de precauție adecvate din cauza riscului de apariție a acestor reacții. ● Splenomegalie Posibilitatea ca plerixaforul în asociere cu G-CSF să provoace mărirea splinei nu poate fi exclusă. Din cauza apariției foarte rare a rupturilor de splină după administrarea de G-CSF, persoanele tratate cu plerixafor în asociere cu G-CSF, care raportează dureri abdominale superioare
EUR-Lex () [Corola-website/Law/278680_a_280009]
-
l Fază accelerată - blaști ≥ 15% dar - blaști plus promielocite ≥ 30% în sânge periferic sau măduvă hematopoietică (având - bazofile ≥ 20% în sânge periferic - trombocite Criză blastică - blaști ≥ 30% în sânge periferic sau măduvă hematopoietică, sau - boală cu localizare extramedulară (alta decât splenomegalia) III. Criterii de includere (vârsta, sex, parametrii clinico-paraclinici etc.) Diagnostic confirmat de Leucemie granulocitară cronică (LGC) cu cromozom Philadelphia (Bcr-Abl) pozitiv (Ph+) Nilotinib este indicat pentru tratamentul pacienților adulți cu: - leucemie granulocitară cronică (LGC) recent diagnosticată, cu cromozom Philadelphia, în
EUR-Lex () [Corola-website/Law/263224_a_264553]
-
alte neoplazii mieloida - Prezența JAK2V617 sau a altor marker clonali sau lipsa evidențierii fibrozei reactive la nivelul măduvei osoase. ● Criterii adiționale (pentru diagnostic e necesar să fie îndeplinite minim 2 criterii din 4) - Leucoeritroblastoza - Creșterea nivelului seric al LDH - Anemie - Splenomegalie palpabilă Mielofibroza secundară post Policitemie Vera și post Trombocitemie Esențială Conform IWG-MRT (Internațional Working Group for Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment) Post PV Criterii necesare (obligatorii): ● Diagnostic anterior de PV conform criteriilor OMS ● Fibroză de măduvă osoasă de grad 2-3
EUR-Lex () [Corola-website/Law/263224_a_264553]
-
2-3 (pe o scală 0-3) sau grad 3-4 (pe o scală 04) Criterii adiționale (pentru diagnostic e necesar să fie îndeplinite minim 2 criterii din 4) Anemia sau lipsa necesității flebotomiei în absenta terapiei citoreductive ● Tablou leucoeritroblastic în sângele periferic ● Splenomegalie evolutivă ● Prezenta a minim unul din trei simptome constituționale: pierdere în greutate, transpirații nocturne, febra de origine necunoscută Post TE Criterii necesare (obligatorii): ● Diagnostic anterior de TE conform criteriilor OMS ● Fibroză de măduvă osoasă de grad 2-3 (pe o scală
EUR-Lex () [Corola-website/Law/263224_a_264553]
-
grad 2-3 (pe o scală 0-3) sau grad 3-4 (pe o scală 0-4) Criterii adiționale (pentru diagnostic e necesar să fie îndeplinite minim 2 criterii din 5) Anemia și scăderea hemoglobinei fața de nivelul bazal ● Tablou leucoeritroblastic în sângele periferic ● Splenomegalie evolutivă ● Prezenta a minim unul din trei simptome constituționale: pierdere în greutate, transpirații nocturne, febra de origine necunoscută ● Valori crescute ale LDH III. Criterii de includere (vârsta, sex, parametrii clinico-paraclinici etc.) Ruxolitinib este indicat pentru tratamentul splenomegaliei sau simptomelor asociate
EUR-Lex () [Corola-website/Law/263224_a_264553]
-
în sângele periferic ● Splenomegalie evolutivă ● Prezenta a minim unul din trei simptome constituționale: pierdere în greutate, transpirații nocturne, febra de origine necunoscută ● Valori crescute ale LDH III. Criterii de includere (vârsta, sex, parametrii clinico-paraclinici etc.) Ruxolitinib este indicat pentru tratamentul splenomegaliei sau simptomelor asociate bolii la pacienți adulți ( 18 ani) cu mielofibroză primară și secundara. IV. Tratament (doze, condițiile de scădere a dozelor, perioada de tratament) Doze Doza inițială Doza inițială recomandată de Ruxolitinib este de 15 mg de două ori
EUR-Lex () [Corola-website/Law/263224_a_264553]
-
luate măsuri de precauție adecvate din cauza riscului de apariție a acestor reacții. ● Reacții vasovagale După injectarea subcutanată, pot apărea reacții vasovagale, hipotensiune arterială ortostatică și/sau sincopă. Trebuie luate măsuri de precauție adecvate din cauza riscului de apariție a acestor reacții. ● Splenomegalie Posibilitatea ca plerixaforul în asociere cu G-CSF să provoace mărirea splinei nu poate fi exclusă. Din cauza apariției foarte rare a rupturilor de splină după administrarea de G-CSF, persoanele tratate cu plerixafor în asociere cu G-CSF, care raportează dureri abdominale superioare
EUR-Lex () [Corola-website/Law/263224_a_264553]
-
A și B cu semne de boală, stadiul C Binet, atadiile Rai 0, I,II cu semne de boală, stadiile III-IV. Doar pacienții cu semne B de boală importante, pancitopenie necauzată de fenomene autoimune, simptome sau complicații date de adenopatii, splenomegalie sau hepatomegalie, ca și anemia autoimună și trombocitopenia cu răspuns slab la corticoterapie au nevoie de chimioterapie. Tabel 1: Stadiile de prognostic în LLC Clasificarea RAI Tabel 1: Stadiile de prognostic în LLC Opțiunile terapeutice includ analogi purinici (fludarabina, cladribin
EUR-Lex () [Corola-website/Law/227406_a_228735]
-
an fără diferențe geografice majore. Vârsta mediană de diagnostic se apropie de 60 ani. Diagnosticul: Diagnosticul se bazează pe numărătoarea din sângele periferic (leucocitoză, frecvent și trombocitoză) cu formula leucocitară deviată la stânga (granulocite imature, de la metamielocit până la mieloblast, precum și bazofilie). Splenomegalia este prezentă în 50% din cazurile de LGC în faza cronică inițială, dar aproximativ 50% dintre pacienți sunt asimptomatici. Dovada diagnosticului este obținută prin demonstrarea prezentei crs Philadelphia (22q-) rezultând din translocația echilibrată t(9; 22) (q34;q11), și/sau
EUR-Lex () [Corola-website/Law/227406_a_228735]
-
l Fază accelerată - blaști ≥ 15% dar - blaști plus promielocite ≥ 30% în sânge periferic sau măduvă hematopoietică (având - bazofile ≥ 20% în sânge periferic - trombocite Criză blastică - blaști ≥ 30% în sânge periferic sau măduvă hematopoietică, sau - boală cu localizare extramedulară (alta decât splenomegalia) III. Criterii de includere (vârsta, sex, parametrii clinico-paraclinici etc.) Diagnostic confirmat de Leucemie granulocitară cronică (LGC) cu cromozom Philadelphia (Bcr-Abl) pozitiv (Ph+) Nilotinib este indicat pentru tratamentul pacienților adulți cu: - leucemie granulocitară cronică (LGC) recent diagnosticată, cu cromozom Philadelphia, în
EUR-Lex () [Corola-website/Law/262908_a_264237]
-
alte neoplazii mieloida - Prezența JAK2V617 sau a altor marker clonali sau lipsa evidențierii fibrozei reactive la nivelul măduvei osoase. ● Criterii adiționale (pentru diagnostic e necesar să fie îndeplinite minim 2 criterii din 4) - Leucoeritroblastoza - Creșterea nivelului seric al LDH - Anemie - Splenomegalie palpabilă Mielofibroza secundară post Policitemie Vera și post Trombocitemie Esențială Conform IWG-MRT (Internațional Working Group for Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment) Post PV Criterii necesare (obligatorii): ● Diagnostic anterior de PV conform criteriilor OMS ● Fibroză de măduvă osoasă de grad 2-3
EUR-Lex () [Corola-website/Law/262908_a_264237]